La FDA accetta la presentazione normativa da Pfizer e OPKO per la revisione di Somatrogon per il trattamento di pazienti pediatrici con deficit dell’ormone della crescita
Pfizer e OPKO Health hanno annunciato che la Food and Drug Administration statunitense ha accettato di presentare la domanda iniziale di licenza biologica per somatrogon, un essere umano a lunga durata d’azione ormone della crescita che deve essere somministrato una volta alla settimana per il trattamento di pazienti pediatrici con deficit di ormone della crescita.
La data di azione prevista per la decisione della FDA sulla Prescription Drug User Fee Act è nell’ottobre 2021. Somatrogon è un nuovo prodotto biologico sperimentale che è glicosilato e comprende la sequenza di amminoacidi dell’ormone della crescita umano e una copia del C-terminale peptide dalla catena beta della gonadotropina corionica umana all’N-terminale e due copie di CTP al C-terminale. I domini glicosilazione e CTP rappresentano l’emivita della molecola. “L’accettazione del deposito da parte della FDA è un passo incoraggiante verso il nostro obiettivo di fornire una terapia una volta alla settimana a lunga durata d’azione per i pazienti pediatrici che vivono con GHD. Se approvato, il somatrogon potrebbe aiutare a ridurre il carico di iniezioni giornaliere di ormone della crescita sui bambini, i loro cari e gli operatori sanitari”, ha affermato Brenda Cooperstone, MD, Chief Development Officer, Rare Disease, Pfizer Global Product Development. “Per 35 anni, Pfizer si è impegnata a migliorare i risultati dei pazienti che convivono con GHD e il somatrogon è un altro esempio di come stiamo lavorando per avere un impatto positivo sulla qualità della vita e sulla compliance al trattamento per garantire che quei pazienti possano raggiungere il loro pieno potenziale”. La presentazione è supportata dai risultati di uno studio globale di Fase 3 che valuta la sicurezza e l’efficacia del somatrogon somministrato una volta alla settimana a pazienti pediatrici con GHD. Questo studio ha raggiunto il suo endpoint primario di non inferiorità rispetto a GENOTROPIN per iniezione somministrata una volta al giorno, misurata dalla velocità di altezza annuale a 12 mesi. I risultati migliori dello studio hanno dimostrato che la media dei minimi quadrati era più alta nel gruppo somatrogon; la differenza di trattamento nella velocità di crescita è stata di 0,33 con un intervallo di confidenza bilaterale al 95% della differenza. Inoltre, la variazione dei punteggi della deviazione standard dell’altezza a 6 e 12 mesi, endpoint secondari chiave, era maggiore nella coorte con somministrazione di somatrogon una volta alla settimana rispetto alla coorte con somministrazione di somatropina una volta al giorno. Inoltre, a 6 mesi, la variazione della velocità di crescita, un altro endpoint secondario chiave, era più alta nella coorte con somministrazione di somatrogon una volta alla settimana rispetto alla coorte con somministrazione di somatropina una volta al giorno. Queste misure comuni di crescita sono impiegate in ambito clinico per misurare il potenziale livello di crescita di recupero che i soggetti possono sperimentare rispetto all’altezza dei loro coetanei di pari età e sesso. Il somatrogon è stato generalmente ben tollerato nello studio e paragonabile a quello della somatropina somministrata una volta al giorno per quanto riguarda i tipi, il numero e la gravità degli eventi avversi osservati tra i bracci di trattamento. Nel 2014 Pfizer e OPKO hanno stipulato un accordo mondiale per lo sviluppo e la commercializzazione del somatrogon per il trattamento della GHD. In base all’accordo, OPKO è responsabile della conduzione del programma clinico e Pfizer è responsabile della registrazione e della commercializzazione del prodotto.
