Novartis ha annunciato l’approvazione di asciminib da parte della Commissione Europea per il trattamento dei pazienti adulti affetti da leucemia mieloide cronica in fase cronica con cromosoma Philadelphia positivo. Con questa decisione, il primo inibitore STAMP è ora approvato per l’impiego in tutte le linee di trattamento, comprendendo sia i pazienti di nuova diagnosi, sia quelli precedentemente trattati.
L’approvazione segue il parere positivo espresso a ottobre dal Comitato per i Medicinali per Uso Umano dell’Agenzia Europea per i Medicinali, basato sui risultati dello studio di fase III ASC4FIRST, che ha confrontato il farmaco con gli inibitori della tirosin-chinasi di prima o seconda generazione selezionati dagli sperimentatori in pazienti con LMC-CP Ph+ di nuova diagnosi. Nello studio la terapia ha dimostrato tassi di risposta molecolare maggiore significativamente superiori rispetto a tutti i TKI di confronto e al solo imatinib a 96 settimane.
I pazienti trattati con l’inibitore STAMP hanno inoltre avuto meno eventi avversi non dovendo in tal modo ridurre o interrompere la terapia.
“Nonostante la disponibilità dei TKIs, circa il 20-30% dei pazienti con LMC di nuova diagnosi non raggiunge i principali obiettivi di efficacia entro il primo anno di trattamento; inoltre la scarsa tollerabilità, oltre a impattare sulla qualità di vita dei pazienti, può compromettere gli esiti della terapia”, ha dichiarato Massimo Breccia, Professore Associato di Ematologia della Sapienza Università di Roma. “Una buona tollerabilità può favorire l’aderenza terapeutica e aumentare la probabilità di ottenere risposte molecolari profonde e durature, requisiti per la sospensione del trattamento. I risultati dello studio ASC4FIRST, che hanno portato all’approvazione europea dell’inibitore STAMP, confermano il suo valore come opzione terapeutica in prima linea in grado di fornire risposte molecolari più rapide e profonde rispetto agli inibitori attualmente disponibili, riducendo al contempo il carico degli eventi avversi durante la terapia”.
Il farmaco è raccomandato per il trattamento dei pazienti con LMC in fase cronica con cromosoma Philadelphia positivo di nuova diagnosi nelle European LeukemiaNet Recommendations 2025 e nelle NCCN Clinical Practice Guidelines in Oncology. Dal 2023 il farmaco rappresenta uno standard di cura in Italia per i pazienti precedentemente trattati con due o più TKI. In Italia, l’impiego nelle linee precoci non è al momento rimborsato.
“Oggi, grazie all’inclusione sistematica dei patient-reported outcomes negli studi clinici, possiamo valutare non solo l’efficacia dei trattamenti, ma anche il loro impatto sulla vita quotidiana dei pazienti,” ha dichiarato Fabio Efficace, Responsabile Health Outcomes Research Unit e Chair del Working Party Quality of Life della Fondazione GIMEMA. “Nella leucemia mieloide cronica, nonostante i progressi, gli effetti collaterali, anche se di basso grado, possono compromettere in modo significativo la qualità della vita. L’età media alla diagnosi è di circa 55-60 anni, una fase in cui la persona aspira a mantenere un ruolo sociale e lavorativo. In questo contesto, diventa fondamentale una scelta terapeutica che
possa bilanciare efficacia e tollerabilità. I dati preliminari sui PROs dello studio ASC4FIRST sono molto promettenti e suggeriscono che la nuova terapia possa anche offrire importanti benefici sulla qualità di vita, rafforzando il suo profilo come opzione di valore anche nelle linee più precoci di trattamento”.
“Da oltre vent’anni il nostro impegno nella ricerca, nell’innovazione e nella collaborazione con la comunità scientifica e le associazioni di pazienti ha contribuito a trasformare la gestione della leucemia mieloide cronica,” ha dichiarato Paola Coco, Chief Scientific Officer & Medical Affairs Head di Novartis Italia. “Grazie ai progressi terapeutici, oggi questa patologia può essere gestita come una condizione cronica e l’aspettativa di vita è ormai sovrapponibile a quella della popolazione generale. Questo porta a nuovi bisogni: non solo efficacia e sopravvivenza, ma anche qualità di vita a lungo termine e gestione quotidiana. La ricerca continua a evolvere per rispondere a queste sfide, offrendo trattamenti innovativi che migliorano le prospettive fin dal momento della diagnosi.”
Con la nuova indicazione, il farmaco è ora approvato anche nel regime posologico da 80 mg una volta al giorno per tutte le linee di trattamento, oltre al dosaggio da 40 mg due volte al giorno.
