Janssen annuncia l’accettazione per la valutazione accelerata in Europa della terapia ciltacabtagene autoleucel CAR-T per il trattamento dei pazienti con mieloma multiplo fortemente pretrattati
Le società farmaceutiche Janssen di Johnson & Johnson hanno annunciato che il Comitato per i medicinali per uso umano dell’Agenzia europea per i medicinali effettuerà una valutazione accelerata della richiesta di autorizzazione all’immissione in commercio di ciltacabtagene autoleucel, una terapia a base di cellule T con espressione di un recettore chimerico di antigene diretto verso l’antigene di maturazione dei linfociti B. La valutazione accelerata, concessa dal CHMP ai prodotti medicinali potenzialmente di forte interesse per la salute pubblica e per l’innovazione terapeutica, può ridurre significativamente la tempistica del riesame nella valutazione di una MAA.
Cilta-cel è una terapia sperimentale CAR-T diretta alla proteina BCMA, in fase di sviluppo per il trattamento di pazienti adulti con mieloma multiplo recidivato o refrattario. Una terapia CAR‑T è basata su una tecnologia altamente personalizzata in cui le cellule T del paziente vengono riprogrammate per colpire ed eliminare il tumore.
“Il mieloma multiplo è un tumore raro e incurabile su cui da tempo si concentra Janssen”, ha spiegato il Dott. Sen Zhuang, Vicepresidente Sviluppo ricerca clinica presso Janssen Research & Development, LLC. “Siamo impegnati a fondo per migliorare i risultati riguardanti i pazienti con mieloma multiplo, con l’obiettivo di offrire innovazioni potenzialmente in grado di estendere i periodi attuali di remissione e di migliorare la qualità della vita”.
La MAA relativa a cilta-cel, che dovrebbe essere depositata nel primo semestre del 2021, è supportata dai risultati positivi dello studio CARTITUDE-1 di fase 1b/2. I risultati più recenti dello studio CARTITUDE-1 sono stati presentati al congresso annuale 2020 dell’American Society of Hematology.
“Siamo estremamente soddisfatti per il riconoscimento ottenuto dal potenziale beneficio clinico di cilta-cel e ora puntiamo a lavorare con l’EMA per offrire questo trattamento estremamente innovativo ai pazienti che ne necessitano”, ha dichiarato Saskia De Haes, Vicepresidente EMEA Regulatory Affairs presso Janssen R&D BE.
Questo importante risultato segue l’annuncio del mese di dicembre 2020 di una ‘rolling submission’ della richiesta di concessione di licenza biologica per cilta-cel presentata alla Food and Drug Administration degli Stati Uniti.
CARTITUDE-1 è uno studio multicentrico in aperto di fase 1b/2, in corso di svolgimento, per la valutazione della sicurezza ed efficacia di cilta-cel negli adulti con mieloma multiplo recidivato e/o refrattario, nel 99% dei casi risultato refrattario all’ultima linea di trattamento precedente e nell’88% dei casi refrattario a tre classi di trattamento: il tumore non ha risposto, o ha cessato di rispondere, a un agente immunomodulante, a un inibitore del proteasoma e a un anticorpo anti-CD38.
Obiettivo primario dello studio CARTITUDE-1 è caratterizzare la sicurezza e confermare la dose di cilta-cel, indicata dal primo studio sull’uomo con cellule CAR-T LCAR-B38M, e valutare la risposta complessiva come endpoint primario di efficacia di cilta-cel.
