Vertex Pharmaceuticals annuncia che il Comitato per i medicinali per uso umano dell’Agenzia Europea per i Medicinali ha espresso parere positivo per ALYFTREK per il trattamento della fibrosi cistica in pazienti di età pari e superiore a 6 anni che presentano almeno una mutazione non di Classe I nel gene regolatore della conduttanza transmembrana della fibrosi cistica.
“L’introduzione dei modulatori CFTR da parte di Vertex nel 2012 ha comportato un cambiamento fondamentale nel trattamento della fibrosi cistica. Se approvato, ALYFTREK potrebbe offrire, ai pazienti eleggibili nell’UE, una nuova terapia modulatrice altamente efficace, che porta un numero maggiore di pazienti con CF a raggiungere livelli normali di cloruro sudorale, una misurazione clinica della funzione del CFTR”, ha dichiarato Carmen Bozic, Executive Vice President, Global Medicines Development and Medical Affairs e Chief Medical Officer di Vertex. “Questo nuovo trattamento in un’unica somministrazione giornaliera rappresenta, inoltre, un’opzione terapeutica più pratica per i pazienti. Da sempre, il nostro impegno è quello di migliorare la qualità della vita delle persone con fibrosi cistica, e siamo entusiasti di essere un passo più vicini a rendere disponibile il nostro quinto farmaco per il trattamento di questa malattia anche ai pazienti nell’UE.”
“I modulatori CFTR hanno rivoluzionato il trattamento della fibrosi cistica, e sono fiducioso che, se approvato, questa nuova terapia rappresenterà un ulteriore passo avanti nella gestione della malattia”, ha dichiarato il Professor Marcus A. Mall, Direttore del Dipartimento di Pediatric Respiratory Medicine, Immunology and Critical Care Medicine alla Charité Universitätsmedizin di Berlino. “I risultati ottenuti dai due studi clinici di Fase 3 su deutivacaftor/tezacaftor/vanzacaftor sono molto promettenti: hanno dimostrato che questo trattamento non è inferiore in termini di ppFEV1 e migliora in modo significativo i livelli di cloruro nel sudore rispetto alla combinazione con ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor. Ciò può tradursi in benefici concreti a lungo termine per i pazienti. Il cloruro nel sudore è da sempre un parametro fondamentale per valutare la funzione del gene CFTR, ed è incoraggiante osservare progressi continui nelle nuove terapie”.
ALYFTREK è già autorizzato negli Stati Uniti e nel Regno Unito ed è attualmente in fase di valutazione da parte delle autorità regolatorie in Canada, Svizzera, Australia e Nuova Zelanda.
