CRISPR Therapeutics e Vertex Pharmaceuticals annunciano la designazione di farmaci prioritari concessa dall’EMA a CTX001 per il trattamento dell’anemia falciforme
CRISPR Therapeutics e Vertex Pharmaceuticals hanno annunciato che l’Agenzia europea per i medicinali ha concesso la designazione Priority Medicines a CTX001, una terapia genetica CRISPR / Cas9 sperimentale, autologa, ex vivo per il trattamento della malattia a cellule falciformi grave.
PRIME è un meccanismo di regolamentazione che fornisce supporto tempestivo e proattivo agli sviluppatori di farmaci promettenti, per ottimizzare i piani di sviluppo e accelerare le valutazioni in modo che questi farmaci possano raggiungere i pazienti più velocemente. L’obiettivo di PRIME è aiutare i pazienti a beneficiare il prima possibile di nuove terapie innovative che hanno dimostrato il potenziale per affrontare in modo significativo un’esigenza medica non soddisfatta. La designazione PRIME è stata concessa sulla base dei dati clinici di CRISPR e dello studio di fase 1/2 in corso di Vertex su CTX001 in pazienti con SCD grave.
CTX001 è una terapia genetica sperimentale, autologa, ex vivo CRISPR / Cas9 in corso di valutazione per pazienti affetti da beta talassemia trasfusionale dipendenteo SCD grave, in cui le cellule staminali ematopoietiche di un paziente sono ingegnerizzate per produrre alti livelli di emoglobina fetale nei globuli rossi. L’HbF è una forma dell’emoglobina che trasporta ossigeno che è naturalmente presente alla nascita, che poi passa alla forma adulta di emoglobina. L’aumento dell’HbF da parte di CTX001 ha il potenziale per alleviare i requisiti trasfusionali per i pazienti TDT e ridurre le crisi falciformi dolorose e debilitanti per i pazienti SCD.
Sulla base dei progressi compiuti in questo programma fino ad oggi, CTX001 ha ottenuto la designazione di terapia avanzata di medicina rigenerativa, Fast Track e farmaco orfano dalla Food and Drug Administration degli Stati Uniti e la designazione di farmaco orfano dalla Commissione europea, per entrambi TDT e SCD.
CTX001 viene sviluppato nell’ambito di un accordo di co-sviluppo e co-commercializzazione tra CRISPR Therapeutics e Vertex. CTX001 è l’approccio di modifica genica più avanzato in fase di sviluppo per TDT e SCD.
