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Bayer AG annuncia che BlueRock Therapeutics ha somministrato la prima dose di neuroni dopaminergici derivati da cellule staminali a un paziente con la malattia di Parkinson nell’ambito di uno studio clinico di fase 1 condotto in aperto. Inoltre, attraverso Asklepios BioPharmaceutical, l’azienda sta conducendo un programma dedicato alle terapie geniche mirato alla creazione di trattamenti avanzati per la malattia di Parkinson. Il programma sta attualmente arruolando e valutando pazienti nell’ambito di uno studio clinico di fase 1b.

“Il potenziale dei candidati clinici di BlueRock e AskBio per il trattamento della malattia di Parkinson potrebbe rivelarsi immenso” ha affermato Wolfram Carius, responsabile delle terapie geniche e cellulari presso Bayer. “Per la prima volta, potremmo avere la possibilità di fermare e invertire il corso di questa malattia degenerativa, offrendo un beneficio significiativo a questi pazienti. La sperimentazione clinica è nelle prime fasi, ma si lavora con impegno e dedizione per spingersi oltre i confini della scienza attuale e migliorare nettamente la vita di chi aspetta da troppo tempo l’arrivo di trattamenti innovativi”.

La malattia di Parkinson è il disturbo motorio neurodegenerativo più diffuso: interessa oltre 10 milioni di persone in tutto il mondo. È provocata dal progressivo danneggiamento di alcune cellule nervose cerebrali, con conseguente riduzione dei livelli di dopamina. Per mitigare i sintomi si utilizzano generalmente i precursori del neurotrasmettitore dopamina, come levodopa, il cui effetto diminuisce tuttavia con la progressione della malattia. Attualmente non è disponibile alcun trattamento in grado di modificarne il decorso. Mirando alle cause all’origine della malattia, le terapie cellulari e geniche si spingono oltre il trattamento dei sintomi.

BlueRock, utilizzando veri e propri neuroni dopaminergici, intende re-innervare le regioni del cervello colpite dalla malattia, invertendo il processo degenerativo e, potenzialmente, ripristinando la funzione motoria. Nella sperimentazione clinica condotta da BlueRock saranno arruolati dieci pazienti in centri situati negli Stati Uniti (USA) e in Canada. Nell’ambito di questo studio, i pazienti saranno sottoposti a trapianto chirurgico delle cellule in grado di produrre dopamina all’interno del putamen, una struttura situata alla base del  cervello e interessata dalla malattia di Parkinson. L’obiettivo primario dello studio di fase 1 è valutare la sicurezza e la tollerabilità del trapianto di cellule a un anno dall’intervento. Gli obiettivi secondari dello studio sono la valutazione della sopravvivenza delle cellule trapiantate e gli effetti motori dopo uno e due anni dall’intervento, la valutazione della sicurezza e della tollerabilità fino a due anni e la valutazione della fattibilità del trapianto. 

L’approccio di AskBio prevede invece l’utilizzo di un adenovirus AAV come vettore per il trasporto del gene del fattore neurotrofico derivato dalle cellule gliali verso i neuroni presenti nel putamen, con la conseguente espressione del gene e secrezione della proteina GDNF nelle aree del cervello colpite dalla malattia di Parkinson. Gli studi a lungo termine condotti utilizzando AAV-GDNF hanno evidenziato che l’espressione prolungata del gene del GDNF è in grado di favorire la rigenerazione dei neuroni del mesencefalo e determinare un recupero significativo a livello motorio in roditori e primati non umani. Lo studio clinico di fase 1b di AskBio sta attualmente arruolando pazienti negli Stati Uniti per valutare la sicurezza e l’efficacia preliminare. Dall’inizio dello studio, che ha preso il via nell’agosto del 2020, sono stati arruolati complessivamente 10 pazienti. 

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