Nuovo importante traguardo per l’Irccs Materno Infantile “Burlo Garofolo” dove è stato recentemente concluso l’arruolamento del primo paziente pediatrico in uno studio clinico su farmaco di Fase 1 nella sua primissima fase di sperimentazione su bambini.
Il paziente, primo in Italia e terzo al mondo, ha ricevuto, nel contesto di uno studio internazionale, un farmaco finora riservato esclusivamente alla popolazione adulta. Il tutto si è svolto secondo i più alti standard di ricerca clinica garantendo altissimi livelli di sicurezza per il paziente e una elevata qualità e quantità dei dati raccolti.
La sperimentazione si è svolta presso l’Unità di Fase 1 dell’Irccs Burlo Garofolo diventata recentemente operativa presso l’Istituto e autorizzata appunto a condurre particolari sperimentazioni cliniche che riguardano la primissima fase di studio di nuovi farmaci. L’Unità, diretta dalla dottoressa Nagua Giurici, ha la possibilità di sperimentare l’utilizzo di molecole innovative per la cura di patologie pediatriche o valutare la sicurezza e la tollerabilità nella popolazione pediatrica di farmaci licenziati al momento al solo uso nei pazienti adulti.
«Gli studi clinici con farmaci di Fase 1 – spiega la dottoressa Giurici – rappresentano il primo passaggio dell’iter per l’autorizzazione della messa in commercio di un farmaco. Consistono nella prima sperimentazione del suo principio attivo sull’uomo per fornire una prima valutazione della sicurezza e tollerabilità del medicinale. Nei bambini, uno studio clinico di Fase 1 può riguardare due scenari: una prima somministrazione del principio attivo nell’uomo, come nel caso di nuove terapie per patologie congenite gravi e spesso fatali nei primi anni di vita per cui non esistono adulti affetti da quella patologia come nel caso di diversi pazienti seguiti dal nostro Istituto presso il servizio di Cura delle malattie rare, oppure la prima somministrazione in ambito pediatrico di un farmaco il cui uso è già stato approvato nell’ adulto. In entrambi i casi, l’accesso precoce e tempestivo a nuove molecole – conclude la dottoressa – rappresenta un traguardo importante per i piccoli pazienti e l’Istituto stesso».
Quella condotta dalla nuova Unità creata al Burlo è una ricerca all’avanguardia, generalmente svolta su scala mondiale, che colloca il Burlo in compagnia dei migliori istituti pediatrici del pianeta, consolidando ulteriormente l’importante ruolo che l’Irccs triestino storicamente svolge nell’ambito della ricerca pediatrica.
Fortemente voluta dalla Direzione strategica dell’Irccs, che nel 2021 ne ha avviato l’iter di implementazione, l’Unità di Fase 1 è un’unità multidisciplinare. Il percorso avviato nel 2021 ha comportato l’adeguamento a rigorosi requisiti previsti per questo tipo di sperimentazioni che prevedono determinate caratteristiche strutturale e di attrezzatura degli spazi che ospiteranno le sperimentazioni, elevati requisiti formativi per il personale in materia di gestione delle emergenze e della ricerca clinica per garantire la sicurezza dei piccoli pazienti e la qualità dei dati raccolti, nonché la stesura di un robusto pacchetto documentale, il tutto svolto secondo i più alti standard di qualità.
Strutturalmente collocata all’interno della Struttura complessa di Oncoematologia, diretta dal dottor Marco Rabusin, in stanze che sono state adeguatamente attrezzate per la gestione delle sperimentazioni più complesse, l’Unità di Fase 1 presta servizio a tutte le strutture pediatriche e chirurgiche dell’Istituto consentendo quindi lo svolgimento di studi di Fase 1 a tutte le specialità presenti presso l’Istituto. L’Unità conta nel suo organico una trentina di professionisti provenienti dai vari dipartimenti dell’Istituto, con figure di ruolo sia assistenziale che amministrativo che ne garantiscono la piena operatività. L’importante ruolo di garanzia dei più alti standard di qualità richiesti è stato affidato alla dottoressa Elisabetta Danielli, già Responsabile qualità dell’Istituto, che ricopre il ruolo di Quality Assurance dell’Unità.1
Per il direttore generale del Burlo, Stefano Dorbolò l’avvio dell’unità e delle sperimentazioni di Fase 1 è «un obiettivo strategico per il futuro dell’Istituto che come Direzione abbiamo fortemente voluto e raggiunto a conclusione di un grande lavoro che è stato condotto in questi ultimi due anni per il quale ringrazio tutti i professionisti dell’Istituto impegnati nella realizzazione. Il Burlo – continua il direttore generale – fa, per mandato istituzionale, ricerca e deve assolutamente considerare l’innovazione e lo sviluppo delle sperimentazioni non solo come un’attività centrale della sua mission, ma soprattutto una leva strategica fondamentale da potenziare e implementare. Pur nella consapevolezza che la ricerca della verità non avrà mai fine, vogliamo avere l’ambizione di dare un contributo alla conoscenza da un lato e una prospettiva di crescita per i nostri professionisti e ricercatori dall’altro. Sperimentare significa guardare avanti non copiando dal passato. E in questo impegno – conclude Dorbolò – sono fondamentali le forme partecipative e di collaborazione con le grandi realtà private attraverso un approccio coordinato, rispettoso delle regole di legittimità ed eticità, in un’attività complementare e sinergica che contribuisca a dare risposte sempre più qualificate ai bisogni dei nostri piccoli pazienti».
