Nuove metodologie diagnostiche basate su analisi molecolari approfondite dei tumori, associate alla interpretazione dei big data e alla disponibilità di nuovi farmaci stanno rapidamente rivoluzionando l’approccio terapeutico alla malattia oncologica.
Per realizzare approcci mirati ad assegnare la giusta terapia al paziente giusto nel momento giusto è necessario dotarsi di un “Molecular Tumor Board”, cioè di un organismo, costituito da varie professionalità, capace di interpretare l’enorme mole di dati provenienti dalle analisi molecolari provenienti dal profilo genetico del tumore di un paziente e di proporre la terapia più indicata in quel momento. Questa decisione è ancora più importante quando si tratta di pazienti che non rispondono alle terapie approvate, ma godono ancora di accettabili condizioni generali di salute per poter accedere a farmaci ‘fuori indicazione’. Un farmaco si definisce tale, ‘fuori indicazione’, quando non ha ancora trovato una indicazione terapeutica definitiva per uno specifico tumore, ma che è già disponibile per altre indicazioni o che è in fase di avanzata sperimentazione clinica e che potrebbe essere efficace alla luce di solide evidenze scientifiche. Il Molecular Tumor Board istituito di recente all’Istituto Nazionale Tumori Regina Elena è nato con questo obiettivo ed è costituito da un team multidisciplinare che si avvale di alte competenze specialistiche e di moderne risorse tecnologiche come il sequenziamento massivo del genoma, approcci bioinformatici di ultima generazione, interrogazione di banche dati ben codificate e verificate da organismi sovranazionali. All’IRE da alcuni mesi è attivo l’MTB, un organismo composto da specialisti che assomma in sé le competenze necessarie per valutare il genoma tumorale in maniera globale, e soppesare le probabilità che un paziente con uno specifico tumore possa rispondere ad un farmaco disponibile già sul mercato ma per altre indicazioni, ovvero utilizzato in sperimentazioni cliniche in corso, in Italia o in altre parti del mondo. Si tratta in genere quindi di terapie non standard. E’ proprio il compito dell’MTB valutare attentamente i pro e i contro, e poi esprimere precise raccomandazioni terapeutiche. Il risultato netto per il paziente è che gli viene suggerita un’opzione terapeutica aggiuntiva alla quale normalmente non avrebbe avuto accesso. “Le recenti acquisizioni della oncologia molecolare – riassume Gennaro Ciliberto, Direttore Scientifico IRE – rendono possibile, in casi selezionati, ‘scovare’ vulnerabilità che prima passavano inosservate, e suggerire ulteriori linee di terapia basate su criteri scientifici, senza venire meno a irrinunciabili imperativi di carattere etico, deontologico, e normativo. Un grande salto di qualità!” Dal punto di vista del paziente si presenta la possibilità di interrompere una terapia magari tossica e/o inefficace per provarne un’altra innovativa che potrebbe rivelarsi più efficace. Per l’oncologo medico, di contro, ogni paziente diventa una risorsa importante per espandere le potenziali applicabilità di farmaci magari già in uso, ma con indicazioni diverse, farmaci che potranno in un futuro prossimo diventare essi stessi farmaci ‘di indicazione’. L’MTB vaglia una per una tutte le potenziali vulnerabilità tumorali che vengono fuori da analisi molecolari molto approfondite, le confronta con cataloghi online presenti in banche dati internazionali, e alla fine fornisce raccomandazioni precise per terapie fuori indicazione. “In pratica, – sottolinea Francesco Ripa di Meana, direttore generale IFO – l’MTB mette a frutto una crescente consapevolezza delle possibilità e dei limiti della moderna medicina oncologica e dei farmaci a bersaglio molecolare, e tiene invece conto delle necessità del paziente. Si esce quindi dagli schemi classici per trovare soluzioni innovative. Questo per noi significa un approccio diretto sempre di più alla centralità della persona e alla personalizzazione delle cure.”
