Vertex Pharmaceuticals ed Entrada Therapeutics hanno annunciato una collaborazione globale incentrata sulla scoperta e lo sviluppo di terapie intracellulari Endosomal Escape Vehicle per la distrofia miotonica di tipo 1. La collaborazione include il programma di Entrada per DM1, ENTR-701, che è in fase di sviluppo preclinico avanzato.
“La strategia di Vertex è quella di scoprire e sviluppare farmaci trasformativi per le persone con malattie gravi, e DM1 è stata quindi un’area di malattia di interesse per Vertex per qualche tempo”, ha affermato David Altshuler, Executive Vice President, Global Research , e Chief Scientific Officer di Vertex. “L’innovativo approccio EEV di Entrada, i significativi progressi nel loro programma DM1 e il potenziale per raggiungere la clinica nel breve termine hanno un potenziale entusiasmante per i pazienti. Lavorando insieme, crediamo di avere l’opportunità di sviluppare un trattamento trasformativo per questa malattia devastante”.
“La nostra collaborazione con Vertex rappresenta un passo importante per Entrada mentre lavoriamo per rendere le terapie intracellulari una realtà attraverso il nostro nuovo approccio EEV”, ha affermato Dipal Doshi, Presidente e Amministratore delegato di Entrada Therapeutics. “Il DM1 è una malattia progressiva senza opzioni di trattamento disponibili. Lavorare con Vertex ci consentirà di portare avanti rapidamente questo programma, concentrando la maggior parte delle nostre risorse interne sull’avanzamento di nuove opzioni terapeutiche per i pazienti che convivono con la Duchenne e ampliando il nostro impegno nei programmi per le malattie non neuromuscolari”.
