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Roche ha annunciato che la Food and Drug Administration statunitense ha approvato l’iniezione sottocutanea di Actemra / RoActemra per rallentare il tasso di declino della funzione polmonare in pazienti adulti con sclerosi sistemica malattia polmonare interstiziale associata, una condizione debilitante con opzioni di trattamento limitate. Actemra / RoActemra è la prima terapia biologica approvata dalla FDA per il trattamento della malattia. La sclerosi sistemica, nota anche come sclerodermia, è una malattia autoimmune spesso devastante che peggiora nel tempo e non ha cura. Si verifica quando il sistema immunitario non funziona correttamente causando l’ispessimento e l’indurimento dei tessuti della pelle e dei polmoni.1-3 SSc colpisce circa 2,5 milioni di persone in tutto il mondo.4 La malattia polmonare interstiziale, che può verificarsi in circa l’80% dei pazienti con SSc, causa infiammazione e cicatrici dei polmoni e possono essere pericolose per la vita.
“Siamo onorati di offrire la primissima opzione di trattamento biologico approvata dalla FDA alle persone che convivono con la malattia polmonare interstiziale associata alla sclerosi sistemica”, ha affermato Levi Garraway, Chief Medical Officer e Head of Global Product Development di Roche. “Abbiamo lavorato a stretto contatto con la FDA per valutare l’impatto di Actemra / RoActemra sulla funzione polmonare in questo contesto. Questa approvazione fondamentale fornisce una nuova opzione di trattamento tanto necessaria per le persone che convivono con questa malattia rara e debilitante”.
L’approvazione della FDA si basa sui dati dello studio focuSSced, uno studio clinico di Fase III randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo su 212 adulti con sclerosi sistemica. Informazioni di supporto sono state utilizzate anche dallo studio faSScinate, uno studio di Fase II / III, randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo in pazienti con SSc. Lo studio focuSSced non ha raggiunto il suo endpoint primario di variazione dal basale alla settimana 48 nel Rodnan Skin Score modificato, che è una misura di esito standard per la fibrosi cutanea nella SSc. Inoltre, nello studio faSScinate non è stato riscontrato un effetto statisticamente significativo sull’endpoint primario di mRSS. Tuttavia, nella popolazione complessiva dello studio focuSSced, è stato osservato che i pazienti trattati con Actemra / RoActemra, rispetto ai pazienti trattati con placebo, hanno mostrato un calo minore dal basale alla settimana 48 della capacità vitale forzata osservata, una misura comune di funzione polmonare che valuta quanta aria può essere espirata e la percentuale di capacità vitale forzata predetta, che confronta la FVC osservata con quella attesa per una persona sana della stessa età, sesso, razza e altezza. I risultati della FVC erano simili nello studio faSScinate. Dei 212 pazienti randomizzati nello studio focuSSced, 68 pazienti nel braccio Actemra / RoActemra e 68 pazienti nel braccio placebo avevano SSc-ILD al basale, come confermato da una lettura visiva di alta tomografo computerizzato a risoluzione da radiologi toracici in cieco. Sono state eseguite analisi esplorative post-hoc per valutare i risultati all’interno dei sottogruppi di pazienti con e senza SSc-ILD. I risultati ppFVC e FVC nella popolazione complessiva sono stati principalmente guidati dai risultati nel sottogruppo SSc-ILD. In quel sottogruppo, i pazienti nel gruppo Actemra / RoActemra hanno avuto una diminuzione minore della ppFVC media rispetto ai pazienti trattati con placebo e una diminuzione minore della FVC rispetto al placebo. La variazione media dal basale alla settimana 48 della mRSS nei pazienti che ricevevano Actemra / RoActemra rispetto al placebo è stata di -5,88 vs. -3,77, differenza media -2,11. Il profilo di sicurezza per Actemra / RoActemra fino alla settimana 48 nello studio focuSSced è stato paragonabile per i pazienti con SSc-ILD e SSc in generale, e in entrambi gli studi focuSSced e faSScinate era coerente con il profilo di sicurezza noto di Actemra / RoActemra. Gli eventi avversi più comuni nei pazienti trattati con Actemra sono state le infezioni. Ad Actemra era stata precedentemente concessa la Priority Review per questa condizione dalla FDA. Questa designazione viene assegnata ai medicinali che hanno il potenziale per fornire miglioramenti significativi nel trattamento, nella prevenzione o nella diagnosi di una malattia. Questa è la sesta indicazione approvata dalla FDA per Actemra / RoActemra da quando il medicinale è stato lanciato negli Stati Uniti nel 2010.

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