Alexion e AstraZeneca Rare Disease, hanno annunciato di aver siglato un accordo definitivo di acquisto e licenza per un portafoglio di programmi di terapia genica preclinica e tecnologie abilitanti di Pfizer Inc. L’accordo rafforza l’impegno di Alexion e AstraZeneca nel promuovere farmaci genomici di nuova generazione con l’aggiunta di risorse di pipeline complementari e tecnologie innovative.
Come parte dell’accordo, la transazione porterà ad Alexion una serie di nuovi capsidi di virus adeno-associati. I capsidi AAV hanno dimostrato di essere un meccanismo efficace per fornire carichi di geni terapeutici per la terapia genica e l’editing genetico. Queste nuove risorse si basano sulle capacità combinate di Alexion e AstraZeneca nella medicina genomica, recentemente rafforzate con l’acquisizione di LogicBio, con l’obiettivo di sviluppare nuove terapie genetiche con migliori profili di sicurezza ed efficacia. Inoltre, Alexion cercherà di accogliere i talenti di Pfizer associati al portafoglio.
Marc Dunoyer, Chief Executive Officer, Alexion, AstraZeneca Rare Disease, ha dichiarato: “L’annuncio di oggi rappresenta un altro importante passo avanti nell’ambizione di Alexion e AstraZeneca di essere un leader del settore nella medicina genomica, che ha il potenziale per essere trasformativa e persino curativa per i pazienti con devastanti malattie. Non vediamo l’ora di continuare il nostro lavoro per sviluppare piattaforme e tecnologie avanzate con un’ampia applicazione terapeutica, integrando al contempo le migliori competenze per accelerare le terapie promettenti nella clinica”.
Esistono più di 7.000 malattie rare conosciute e si ritiene che circa l’80% delle malattie rare sia causato da una mutazione genetica. I farmaci genomici sono progettati per trattare o curare queste malattie agendo sul gene malfunzionante. Questo può essere fatto attraverso l’aggiunta, l’alterazione o l’inattivazione del gene per aiutare il corpo a combattere la malattia.
