Vertex Pharmaceuticals e Mammoth Biosciences hanno annunciato una nuova partnership per sviluppare terapie di modifica genetica in vivo per due malattie genetiche utilizzando la nuova generazione di Mammoth Sistemi CRISPR.
“Riteniamo che i nostri nuovi sistemi CRISPR ultra-piccoli abbiano il potenziale per cambiare le regole del gioco quando si tratta di somministrazione sistemica e mirata di terapie di modifica genetica in vivo”, ha affermato Peter Nell, Chief Business Officer e Head of Therapeutic Strategy presso Mammoth Biosciences. “La combinazione della tecnologia unica di Mammoth con l’esperienza senza pari di Vertex nella ricerca e nello sviluppo di malattie gravi accelererà solo i programmi con l’obiettivo di raggiungere i pazienti con elevate esigenze mediche insoddisfatte”. Spinta dal suo esclusivo motore di scoperta delle proteine, la piattaforma CRISPR di Mammoth è costituita da una cassetta degli attrezzi proprietaria di nuovi enzimi Cas ultracompatti, tra cui Cas14 e Casɸ. Le piccole dimensioni di questi sistemi Mammoth, insieme a parametri ulteriormente ottimizzati, hanno il potenziale per facilitare la consegna avanzata, che può aumentare la portata dell’editing genetico in vivo per le malattie genetiche.
“Vertex e Mammoth condividono lo stesso impegno nello sviluppo di terapie che hanno il potenziale per essere trasformative per le persone con malattie gravi”, ha affermato David Altshuler, Chief Scientific Officer di Vertex Pharmaceuticals. “Non vediamo l’ora di espandere le nostre capacità di terapie cellulari e genetiche con l’aggiunta dei sistemi CRISPR ultra-piccoli di Mammoth per l’editing del genoma in vivo, che ci forniranno un’altra serie di strumenti per affrontare molte delle malattie a cui siamo interessati”.
