Vertex Pharmaceuticals e Arbor Biotechnologies hanno annunciato una nuova collaborazione per potenziare gli sforzi nello sviluppo di terapie cellulari ingegnerizzate ex vivo, utilizzando la tecnologia di modifica genetica CRISPR proprietaria di Arbor per determinate malattie. Il nuovo accordo tra Arbor e Vertex si basa sulla prima partnership delle società stabilita nel 2018. In base a questa nuova partnership, Vertex riceverà i diritti per utilizzare la tecnologia di Arbor per la ricerca e lo sviluppo di terapie cellulari ingegnerizzate ex vivo verso l’obiettivo di Vertex di generare completamente differenziato, insulina- produzione di cellule insulari ipoimmuni per il trattamento del diabete di tipo 1, per gli approcci di nuova generazione nell’anemia falciforme e nella beta talassemia e per il trattamento di altre malattie.
“Questa nuova collaborazione amplia ulteriormente il nostro kit di strumenti nelle terapie cellulari e genetiche e, in particolare, il nostro lavoro per scoprire e sviluppare terapie cellulari per il trattamento di molteplici malattie gravi”, ha affermato Bastiano Sanna, Vicepresidente esecutivo e capo della cellula. e Terapie Genetiche al Vertex. “Siamo entusiasti di portare la tecnologia di Arbor insieme ai programmi e alle capacità in corso di Vertex nel diabete, emoglobinopatie e altre malattie per creare terapie di sostituzione cellulare migliorate per ampie popolazioni di pazienti”. “Arbor e Vertex condividono l’obiettivo comune di migliorare la vita delle persone con malattie potenzialmente letali attraverso la scoperta e lo sviluppo di terapie innovative, e Vertex ha dimostrato di essere un partner ideale in questo sforzo”, ha affermato Devyn Smith, amministratore delegato di Arbor. “Questo accordo dimostra la versatilità e la forza della piattaforma di Arbor e rafforza la nostra visione strategica di espandere le nostre capacità di terapia cellulare ingegnerizzata attraverso partnership con organizzazioni leader nel nostro settore, mentre concentriamo i nostri sforzi di portafoglio interno sui farmaci genetici”.
In base ai termini dell’accordo, Arbor riceverà un pagamento anticipato in contanti e potrà ricevere fino a 1,2 miliardi di dollari in potenziali pagamenti in base al raggiungimento di determinati traguardi di ricerca, sviluppo, normativi e commerciali in un massimo di sette potenziali programmi. Inoltre, Vertex pagherà royalties scaglionate sulle future vendite nette di qualsiasi prodotto che possa derivare da questa collaborazione. Vertex effettuerà anche un investimento in Arbor sotto forma di una nota convertibile.
