Roche ha annunciato che la Food and Drug Administration statunitense ha approvato Gavreto per il trattamento di pazienti adulti e pediatrici di età pari o superiore a 12 anni con riarrangiamento avanzato o metastatico carcinoma midollare della tiroide durante la trasfezione-mutante che richiede terapia sistemica, o con carcinoma tiroideo positivo alla fusione RET avanzato o metastatico che richiede terapia sistemica e che sono radioattivi refrattari allo iodio. Queste indicazioni sono state approvate nell’ambito del programma di approvazione accelerata della FDA sulla base dei dati dello studio ARROW di fase I/II. L’approvazione continua per queste indicazioni può essere subordinata alla verifica e alla descrizione del beneficio clinico negli studi di conferma. “Siamo orgogliosi di collaborare con Blueprint Medicines per offrire questa nuova importante opzione alle persone con determinati tipi di cancro alla tiroide alterato da RET”, ha affermato Levi Garraway, Chief Medical Officer di Roche e Head of Global Product Development. “Gavreto è ora approvato per più tipi di tumore alterato da RET, sottolineando il nostro impegno a far progredire l’assistenza sanitaria personalizzata con trattamenti mirati alla biologia sottostante del cancro di ogni persona”. Circa il 10-20% delle persone con cancro papillare della tiroide 1 ha tumori RET positivi alla fusione, 2 e circa il 90% delle persone con MTC avanzato porta mutazioni RET. 3 Il test dei biomarcatori per fusioni e mutazioni RET può aiutare a identificare le persone idonee al trattamento con Gavreto. Le approvazioni si basano sui risultati dello studio di fase I/II ARROW, che ha dimostrato un’attività clinica duratura in persone con o senza terapia precedente e indipendentemente dai genotipi di alterazione RET.4 Il trattamento con Gavreto ha portato a un tasso di risposta globale del 60% in 55 persone con MTC metastatico con mutante RET precedentemente trattati con cabozantinib e/o vandetanib, e la durata mediana della risposta non è stata raggiunta. In 29 persone con MTC avanzato con mutante RET naïve a cabozantinib e vandetanib che erano risultate non eleggibili per le terapie standard, l’ORR era del 66% e la mediana La DoR non è stata raggiunta. In nove persone con carcinoma tiroideo metastatico positivo alla fusione RET, Gavreto ha dimostrato un ORR dell’89% e la DoR mediana non è stata raggiunta. Nello studio ARROW i pazienti con tipi di tumore alterati da RET, i più c reazioni avverse comuni sono state costipazione, aumento della pressione sanguigna, affaticamento, dolore muscoloscheletrico e diarrea.4 La FDA ha esaminato e approvato la domanda nell’ambito del programma pilota RTOR, che mira a esplorare un processo di revisione più efficiente per garantire che i pazienti siano disponibili quanto prima trattamenti sicuri ed efficaci. A settembre, la FDA ha anche concesso l’approvazione accelerata a Gavreto per il trattamento di adulti con carcinoma polmonare non a piccole cellule metastatico RET positivo alla fusione, rilevato da un test approvato dalla FDA. L’approvazione continua per questa indicazione può essere subordinata alla verifica e alla descrizione del beneficio clinico in uno studio di conferma. Inoltre, la FDA ha concesso a Gavreto la designazione di terapia innovativa per il trattamento dell’MTC positivo alla mutazione RET che richiede un trattamento sistemico e per il quale non esistono trattamenti alternativi accettabili e per il NSCLC positivo alla fusione RET che è progredito dopo la chemioterapia a base di platino. Gavreto è una terapia di precisione orale una volta al giorno progettata per indirizzare selettivamente le alterazioni della RET, comprese le fusioni e le mutazioni.
