Vertex Pharmaceuticals ha annunciato che la società ha completato uno studio globale di Fase 3 su TRIKAFTA in bambini di età compresa tra 6 e 11 anni con fibrosi cistica che hanno o due copie della mutazione F508del o una copia della mutazione F508del e una mutazione a funzione minima, e sulla base dei risultati presenterà una domanda di nuovo farmaco supplementare alla Food and Drug Administration statunitense nel quarto trimestre del 2020, con ulteriori proposte normative globali da seguire.
“Il nostro obiettivo è quello di estendere l’idoneità a tutti i pazienti che possono beneficiare di questo farmaco trasformativo, e i risultati positivi dello studio nei bambini di età compresa tra 6 e 11 anni ci consentono di fare un altro passo avanti verso questo obiettivo”, ha affermato Carmen Bozic, MD , Vicepresidente esecutivo, Sviluppo globale dei medicinali e affari medici e Direttore medico di Vertex. “Non vediamo l’ora di presentare un sNDA nei prossimi mesi e di portare TRIKAFTA ai giovani con FC”.
Lo studio globale di fase 3 in aperto di 24 settimane ha valutato la sicurezza e l’efficacia di TRIKAFTA in 66 bambini di età compresa tra 6 e 11 anni che hanno due copie della mutazione F508del o una copia della mutazione F508del e una mutazione con funzione minima. L’endpoint primario dello studio era la sicurezza e la tollerabilità, ei risultati hanno mostrato che TRIKAFTA era generalmente ben tollerato e i dati di sicurezza erano coerenti con quelli osservati nei precedenti studi di Fase 3. Inoltre, sono stati osservati miglioramenti clinicamente significativi in più endpoint secondari di efficacia, inclusi miglioramenti nella percentuale di volume espiratorio forzato previsto in 1 secondo, cloruro del sudore, punteggio del dominio respiratorio rivisto del questionario sulla fibrosi cistica, indice di massa corporea e altre misure durante 24 settimane di trattamento. Lo studio ha mostrato che il profilo rischio-beneficio di TRIKAFTA nei bambini con FC di età compresa tra 6 e 11 anni era simile a quello osservato nelle persone con FC di età pari o superiore a 12 anni negli studi di Fase 3 che hanno supportato l’approvazione. Sulla base dei risultati, Vertex presenterà un sNDA alla FDA degli Stati Uniti nel quarto trimestre del 2020, a cui seguiranno ulteriori richieste normative globali.
