Vertex Pharmaceuticals ha annunciato che la Commissione europea ha concesso l’approvazione dell’estensione dell’etichetta per KALYDECO per includere il trattamento di neonati con fibrosi cistica di età compresa tra 6 mesi e meno di 12 mesi di peso pari o superiore a 5 kg che hanno almeno una delle seguenti nove mutazioni nel gene del regolatore di conduttanza transmembrana della fibrosi cistica: G551D, G1244E, G1349D, G178R, G551S, S1251N, S1255P, S549N o S549R.
“L’approvazione di oggi è un’altra pietra miliare nel nostro impegno a trattare tutte le persone con FC il più presto possibile, date le manifestazioni di CF spesso presenti alla nascita”, ha dichiarato Reshma Kewalramani, Vicepresidente esecutivo e Chief Medical Officer di Vertex. “Per la prima volta, i bambini con FC in Europa di appena 6 mesi con alcune mutazioni ora hanno accesso a un farmaco che tratta la causa alla base della loro malattia”.
L’aggiornamento dell’etichetta si basa sui dati dello studio di sicurezza in aperto di Fase 3 in corso su bambini con FC di età inferiore a 24 mesi e con mutazione gating CFTR. Lo studio ha mostrato un profilo di sicurezza simile a quello osservato nei precedenti studi di fase 3 su bambini più grandi e adulti e miglioramenti del cloruro del sudore, un endpoint secondario.
KALYDECO è già approvato in Europa per il trattamento della FC in pazienti di età pari o superiore a 12 mesi che presentano una delle seguenti mutazioni nel gene CFTR: G551D, G1244E, G1349D, G178R, G551S, S1251N, S1255P, S549N o S549R. È inoltre approvato per il trattamento della FC in pazienti di età pari o superiore a 18 anni con mutazione R117H nel gene CFTR.
