Vertex Pharmaceuticals Incorporated annuncia la pubblicazione in Gazzetta Ufficiale da parte dell’Agenzia Italiana del Farmaco della rimborsabilità di exagamglogeneautotemcel.
Sviluppata in collaborazione con CRISPR Therapeutics, exa-cel è la prima e unica terapia di editing genetico approvata in Europa per il trattamento di pazienti con beta-talassemia trasfusione-dipendente e anemia falciforme severa.
In Italia, si stima che circa 5.000 persone di età pari o superiore a 12 anni convivano con la TDT e circa 2.300 con la SCD. L’approvazione della rimborsabilità di exa-cel rappresenta un importante passo avanti nell’accesso a una terapia innovativa che può trasformare la vita delle persone colpite da queste due emoglobinopatie.
Franco Locatelli, sperimentatore principale degli studi CLIMB-111 e CLIMB-121, Professore di Pediatria presso l’Università Cattolica del Sacro Cuore di Roma e Direttore del Dipartimento di Ematologia e Oncologia Pediatrica dell’Ospedale Pediatrico Bambino Gesù, ha dichiarato: “L’editing del genoma basato sulla tecnologia CRISPR/Cas9 rappresenta una svolta fondamentale per le persone affette da malattie genetiche del sangue, come l’anemia falciforme e la beta-talassemia dipendente da trasfusione. Gli studi clinici hanno evidenziato risultati molto positivi e oggi siamo lieti che questa innovazione venga a essere disponibile anche in Italia per i pazienti eleggibili al trattamento. Si tratta di una tappa particolarmente importante, che può migliorare in modo significativo la qualità di vita dei pazienti e offrire una risposta concreta a bisogni di cura fino a oggi insoddisfatti.”
“L’accesso adexa-cel rappresenta un traguardo di grande rilievo per le persone in Italia che convivono con la beta-talassemia trasfusione-dipendente e l’anemia falciforme, patologie per le quali le possibilità terapeutiche sono rimaste a lungo limitate – ha dichiarato Federico Viganò, Country Manager per l’Italia e la Grecia di Vertex Pharmaceuticals. – Grazie alla proficua collaborazione con le autorità sanitarie italiane, è stato raggiunto un accordo che riconosce il valore di una terapia innovativa, somministrata una sola volta, in grado di generare un impatto profondo non solo per i pazienti, ma anche per le loro famiglie e per l’intero Sistema Paese. Con questo importante passo, l’Italia si conferma all’avanguardia nel garantire l’accesso pubblico a trattamenti che possono cambiare la vita.”
A seguito della revisione dell’Agenzia europea per i medicinali che ha confermato l’efficacia della terapia nell’eliminare o ridurre le trasfusioni e gli episodi di crisi vaso-occlusive nei pazienti eleggibili con TDT e SCD, rispettivamente, nel febbraio 2024, exa-cel aveva ottenuto dalla Commissione Europea l’autorizzazione all’immissione in commercio condizionata.
