“E’ una bella notizia che ci rende particolarmente orgogliosi soprattutto perché arriva dopo un anno, il 2025, entusiasmante per Pierre Fabre Medical Care Italia – afferma Giuseppe Di Majo General Manager Pierre Fabre Medical Care Italia – Con questa nuova approvazione nel NSCLC, che si aggiunge a quelle ottenute per la PTLD EBV+, una rara malattia ematologica e a quella per la sintomatologia associata alla sindrome della vescica iperattiva, siamo riusciti a mettere a disposizione di medici e pazienti nuove importanti opzioni di trattamento. Un traguardo che conferma il nostro impegno nel migliorare concretamente la qualità di vita delle persone offrendo nuove opzioni di cura a chi ne ha bisogno.”
Il NSCLC rappresenta circa l’85% dei casi di tumore polmonare e nell’1-2% di questi è presente la mutazione BRAF V600E.
Questa mutazione gioca un ruolo importante nella crescita e nella sopravvivenza del tumore.
La combinazione di encorafenib e binimetinib, inibisce due componenti fondamentali nella via MAPK che risulta costantemente attivata nei casi di NSCLC con mutazione BRAF V600E.
Inoltre, questa via di segnalazione cellulare è implicata anche in altri tipi di tumori, inclusi melanoma e tumore del colon-retto BRAF mutati.
“Purtroppo, il tumore del polmone viene ancora diagnosticato nel 70% dei casi in stadio localmente avanzato o metastatico – aggiunge Silvia Novello, Professore Ordinario di Oncologia Medica all’Università degli Studi di Torino – Quindi, avere nuove opzioni di cura specifiche per questi stadi di malattia è fondamentale per migliorare l’aspettativa di vita, sia in termini di quantità che di qualità”.
I risultati dello studio registrativo PHAROS, su cui si è basata l’approvazione EMA, hanno mostrato come l’endpoint primario che consisteva nel tasso di risposta obiettiva determinato da una revisione radiologica indipendente, sia stato raggiunto: “Dall’ultimo update dello studio registrativo Pharos emerge come nei pazienti naïve al trattamento, encorafenib più binimetinib abbia fornito un beneficio clinico significativo in prima linea con un tasso di risposta obiettiva del 75%, di cui il 20% di risposte complete. – continua Silvia Novello – Quindi, si prospetta una nuova e valida opzione terapeutica che da oggi anche i medici italiani possono proporre ai pazienti con NSCLC BRAF V600E mutato.”
Gli altri endpoint valutati dall’IRR sono stati: la sopravvivenza libera da progressione mediana pari a 30,4 mesi, la durata della risposta mediana pari a 40 mesi e la sopravvivenza globale mediana pari a 47,6 mesi.
Nel complesso, il profilo di sicurezza di encorafenib in combinazione con binimetinib è risultato gestibile e coerente con il profilo di sicurezza già noto, osservato nei pazienti con melanoma metastatico con mutazione BRAF V600.
Gli eventi avversi correlati al trattamento più frequentemente segnalati sono stati nausea, diarrea, stanchezza e vomito. La febbre correlata al trattamento è stata riscontrata nell’8% dei casi e non ha comportato riduzioni della dose né interruzioni permanenti della terapia.
Inoltre, vista la complessità e la gravità di questo specifico tumore, i ricercatori dello studio PHAROS ritengono sia importante utilizzare la terapia più efficace già dalla prima linea di trattamento per massimizzare la sopravvivenza.
Le mutazioni genetiche, come quella BRAFV600E, rappresentano bersagli cruciali per i trattamenti oncologici mirati. Identificare e comprendere queste mutazioni permette di sviluppare terapie più efficaci e personalizzate, migliorando significativamente le prospettive di trattamento per i pazienti. Questo progresso nella medicina personalizzata sottolinea l’importanza della ricerca continua e dell’innovazione nel campo delle terapie oncologiche.
