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Vertex Pharmaceuticals Incorporated annuncia la pubblicazione in Gazzetta Ufficiale da parte dell’Agenzia Italiana del Farmaco della rimborsabilità di exagamglogeneautotemcel. Sviluppata in collaborazione con CRISPR Therapeutics, exa-cel è la prima e unica terapia di editing genetico approvata in Europa per il trattamento di pazienti con beta-talassemia trasfusione-dipendente e anemia falciforme severa. In Italia, si stima che circa 5.000 persone di età pari o superiore a 12 anni convivano con la TDT e circa 2.300 con la SCD. L’approvazione della rimborsabilità di exa-cel rappresenta un importante passo avanti nell’accesso a una terapia innovativa...