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Terapia genica promettente per due...

Lo studio preclinico pubblicato su «Molecular Therapy»...

Una nuova speranza di cura...

È una malattia genetica molto rara che...

Terapia genica promettente per due malattie rare neurodegenerative

Lo studio preclinico pubblicato su «Molecular Therapy» con il titolo "Lentiviral Hematopoietic Stem Cell Gene Therapy ameliorates GM1-gangliosidosis in mice" dal team di ricerca del Dipartimento di Salute della Donna e del Bambino dell'Università di Padova offre nuove speranze per il trattamento di due gravi e rare malattie genetiche: la Gangliosidosi GM1 e la Mucopolisaccaridosi di tipo IV-B. Entrambe appartengono al vasto gruppo delle Malattie da Accumulo Lisosomiale, un insieme di oltre settanta patologie rare e devastanti causate dal malfunzionamento dei lisosomi. I lisosomi sono organelli cellulari che funzionano come...
Redazione -
Ricerca e università

Terapia genica promettente...

Lo studio preclinico pubblicato su «Molecular Therapy» con il titolo "Lentiviral Hematopoietic Stem Cell Gene Therapy ameliorates GM1-gangliosidosis in mice" dal team di ricerca...
Redazione -
Ricerca e università

Una nuova speranza...

È una malattia genetica molto rara che paralizza progressivamente i motoneuroni, le cellule del sistema nervoso centrale che controllano la parola, il respiro e...
Redazione -

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