In Italia ci sono circa 9.000 pazienti con Leucemia Mieloide Cronica, un tumore raro del sangue. Grazie ai progressi della ricerca scientifica l’aspettativa di vita per i pazienti con LMC è oggi sovrapponibile a quella della popolazione generale. Tuttavia, restano alcune sfide importanti da vincere: come evidenziano i risultati dello studio ASC4FIRST, 25%-30% dei pazienti di nuova diagnosi in trattamento con le terapie standard non riescono a raggiungere una risposta adeguata e interrompono o cambiano il trattamento a causa degli effetti collaterali.
La ricerca italiana «La qualità di vita dei pazienti con LMC», promossa da Novartis Italia e realizzata da Elma Research, evidenzia la necessità di prioritizzare anche i bisogni legati alla gestione quotidiana e alla qualità di vita a lungo termine.
La ricerca ha approfondito il vissuto dei pazienti con LMC e l’impatto della patologia e dei trattamenti sulla loro vita; sono state coinvolte 146 persone con la diagnosi di LMC, il 51% dei quali sono pazienti in prima linea di trattamento.
I dati della ricerca Elma rivelano che circa 1 paziente su 3 valuta negativamente la propria qualità di vita. L’aspetto più gravoso per i pazienti con LMC è dato proprio dagli effetti collaterali della terapia: il 40% dei pazienti li ha sperimentati; per il 36% di loro gli effetti collaterali non sono mai terminati.
Inoltre circa il 30% dei pazienti riferisce un impatto molto elevato della vita con LMC sulla sfera psicologica.
“Grazie ai trattamenti innovativi, la Leucemia Mieloide Cronica è ora gestibile come una condizione cronica, – afferma la Dott.ssa Elisabetta Abruzzese, Dirigente Medico Ematologia, Ospedale Sant’Eugenio di Roma. – Tuttavia, nonostante i numerosi traguardi raggiunti, gli effetti collaterali dei trattamenti possono compromettere la quotidianità dei pazienti, rendendo essenziale un approccio che bilanci efficacia e tollerabilità. L’età media alla diagnosi di LMC si attesta attorno ai 60 anni: un’età ancora pienamente attiva, in cui la persona può aspirare ad un coinvolgimento significativo sia nella vita sociale che lavorativa. In questo contesto, la qualità della vita è un aspetto chiave nella gestione clinica.”
Gli effetti collaterali possono anche avere un impatto negativo sull’aderenza alla terapia. In molti casi, la persistenza o la gravità degli effetti indesiderati porta i pazienti a interrompere il trattamento o a saltare delle dosi, riducendo l’efficacia complessiva della gestione della malattia5,6. Un aspetto da non sottovalutare, poiché mantenere un’aderenza è cruciale per garantire il controllo della patologia nel lungo termine.
La «Chronic Myeloid Leukemia Survey on Unmet Needs», condotta su 361 pazienti e oltre 190 ematologi in diversi Paesi, tra cui l’Italia, ha evidenziato che il 30% dei pazienti ha saltato alcune dosi di trattamento a causa degli effetti collaterali.
“La qualità della vita dei pazienti e gli effetti collaterali dei trattamenti – commenta il Dr. Fabio Efficace, Responsabile Health Outcomes Research Unit e Chair WP Quality of Life del GIMEMA – possono avere un impatto significativo sull’aderenza alle terapie. Quando la qualità della vita è compromessa e gli effetti collaterali sono persistenti, i pazienti possono essere meno inclini a seguire rigorosamente il piano terapeutico prescritto. Questa mancanza di aderenza può, a sua volta, influenzare negativamente l’efficacia del trattamento. Pertanto, è essenziale monitorare e gestire attentamente la qualità della vita e gli effetti collaterali, fornendo ai pazienti strumenti per tracciare e riportare i loro sintomi e il loro benessere.”
I nuovi bisogni legati alla gestione quotidiana e alla qualità di vita a lungo termine portano l’opportunità di dare maggiore spazio alla voce dei pazienti durante le discussioni con il proprio clinico sul trattamento, che bilancino gli obiettivi di qualità della vita, efficacia e tollerabilità in tutte le linee terapeutiche. La ricerca CML SUN evidenzia che il 26% dei pazienti ha riferito che le decisioni terapeutiche sono state discusse e prese insieme all’ematologo, mentre oltre il 50% dei clinici dichiara di considerarsi il principale decisore.
“Da oltre vent’anni Novartis è impegnata a reimmaginare il futuro dei pazienti con Leucemia Mieloide Cronica. Abbiamo fatto enormi progressi in termini di trattamento della patologia, ma c’è ancora molto da fare. I pazienti affetti da LMC necessitano di opzioni terapeutiche efficaci e ben tollerate che permettano di raggiungere risultati significativi nella gestione della patologia a lungo termine. Inoltre, i risultati delle ricerche hanno messo in evidenza l’esigenza di una maggiore attenzione al rapporto tra medici e pazienti, fondato sulla condivisione delle decisioni, su una chiara comprensione dei bisogni relativi alla qualità della vita e sulle aspettative per il futuro”, dichiara Paola Coco, Chief Scientific Officer & Medical Affairs Head, Novartis Italia.
