Un recente studio condotto dall’Istituto Giannina Gaslini di Genova, pubblicato sulla prestigiosa rivista scientifica “Frontiers Immunology”, apre orizzonti promettenti nel trattamento del lupus eritematoso sistemico pediatrico, con un focus specifico sulla sua forma più severa e comune, il lupus nefritico. La ricerca italiana, coordinata dalla Nefrologia in collaborazione con la Reumatologia del Gaslini, offre nuove prospettive terapeutiche per i giovani pazienti affetti da questa complessa malattia autoimmune.
Il cuore dello studio risiede nella descrizione, per la prima volta, dell’impiego combinato di due anticorpi monoclonali, il rituximab e il daratumumab, in due giovani pazienti con lupus nefritico resistente alle terapie convenzionali. Questo approccio innovativo ha dimostrato di indurre una remissione stabile della malattia, un risultato significativo che si accompagna a una riduzione della tossicità e della necessità di una prolungata esposizione a farmaci immunosoppressori.
Andrea Angeletti, della Nefrologia del Gaslini e autore principale dello studio, sottolinea come i risultati ottenuti suggeriscano un potenziale cambio di paradigma nella gestione del lupus pediatrico refrattario. Questa scoperta apre la strada a nuove strategie terapeutiche più mirate ed efficaci, offrendo speranza a pazienti che non rispondono ai trattamenti standard.
Enrico Verrina, direttore della Nefrologia del Gaslini, evidenzia l’importanza dell’uso combinato di questi anticorpi monoclonali come una svolta nel trattamento del lupus nefritico pediatrico resistente. I dati raccolti sui pazienti trattati indicano una concreta possibilità di migliorare la prognosi di questa grave patologia, minimizzando al contempo gli effetti collaterali associati alle terapie immunosoppressive a lungo termine. L’obiettivo primario è offrire ai bambini con LES un’opzione terapeutica che sia al contempo più efficace e meno invasiva.
L’impegno del Gaslini nell’innovazione terapeutica per il LES pediatrico non si ferma qui. L’istituto ha avviato una valutazione di fattibilità per una terapia ancora più all’avanguardia: quella basata sulle cellule CAR-T. Questa strategia prevede la modifica genetica dei linfociti T del paziente per renderli capaci di riconoscere e attaccare in modo specifico le cellule bersaglio coinvolte nella malattia.
Il progetto, condotto dal team della Nefrologia con la collaborazione di diverse unità operative specializzate, esplora il potenziale della modifica genetica dei linfociti T per eliminare selettivamente le cellule B autoimmuni, considerate le principali responsabili del lupus.
Se l’immunoterapia con cellule CAR-T si dimostrasse efficace, potrebbe rappresentare un progresso decisivo verso la remissione a lungo termine del lupus pediatrico refrattario. Ciò comporterebbe una significativa riduzione della necessità di trattamenti immunosoppressivi cronici, con un conseguente e importante miglioramento della qualità di vita dei giovani pazienti affetti da LES.
