La Leucemia Linfoblastica Acuta è riconosciuta come uno dei tumori del sangue più aggressivi e difficili da trattare. È una forma rara di leucemia che può essere fatale in pochi mesi se non trattata. Essa colpisce per lo più adolescenti e giovani adulti e consiste nella proliferazione aberrante dei linfociti, le cellule che di norma sono deputate a difendere il nostro organismo da virus e batteri. Da oggi, per combattere questa malattia, i pazienti italiani hanno a disposizione un’opzione terapeutica innovativa ed efficace: Besponsa. L’approvazione di inotuzumab ozogamicin da parte della Commissione Europea è supportata dai risultati dello studio di fase III INO-VATE ALL, che ha arruolato 326 pazienti adulti con leucemia linfoblastica acuta da precursori delle cellule B, refrattaria o recidivante, e ha confrontato inotuzumab ozogamicin con la chemioterapia standard. Lo studio INO-VATE ALL aveva due endpoint primari, la risposta completa con o senza il recupero ematologico e la sopravvivenza globale. I risultati dello studio sono stati pubblicati sul “The New England Journal of Medicine” a giugno del 2016.
In Italia, la Determina AIFA della rimborsabilità è stata pubblicata in G.U. il 7 giugno 2018; finora i pazienti eleggibili a questo trattamento, su decisione degli ematologi che li avevano in cura, potevano accedervi attraverso il programma di uso compassionevole, che è rimasto aperto fino alla disponibilità di inotuzumab ozogamicin in commercio. Il farmaco è ora disponibile.
«Noi clinici pensiamo a inotuzumab ozogamicin come un farmaco capace di darci ‘la certezza della cura’, rappresentando pertanto per i malati affetti da LLA una grande opportunità – afferma Giovanni Martinelli, ematologo e Direttore Scientifico dell’Istituto Romagnolo per lo Studio e la Cura dei Tumori IRST-IRCCS di Meldola – il farmaco è molto moderno e caratterizzato da un innovativo meccanismo d’azione: si tratta di un anticorpo monoclonale, coniugato ad un chemioterapico, in grado di riconoscere e legarsi, attraverso la sua funzione anticorpale, a una specifica proteina presente sulla superficie delle cellule bersaglio. Dopo il legame, l’anticorpo rilascia, solo a livello delle cellule bersaglio, il farmaco chemioterapico rappresentato dalla piccola molecola di calicheamicina. Questo meccanismo d’azione altamente selettivo permette a inotuzumab ozogamicin di avere un’efficacia senza precedenti e un profilo di tossicità assolutamente gestibile, con il conseguente vantaggio di rendere una percentuale cospicua di pazienti eleggibili per il trapianto di cellule staminali emopoietiche, unica possibilità di cura ad oggi. Inotuzumab ozogamicin è quindi efficace, maneggevole, si somministra in ambulatorio, agisce rapidamente e rappresenta un valido alleato per il trattamento di una patologia molto grave».
Inotuzumab ozogamicin è indicato in monoterapia per il trattamento di pazienti adulti con LLA da precursori delle cellule B CD-22 positivi, recidivante o refrattaria; per la LLA positiva per il cromosoma Philadelphia, i pazienti devono aver fallito il trattamento con almeno un inibitore della tirosinchinasi. La nuova opzione di trattamento, molto attesa da medici e pazienti, è una delle poche possibilità di cura dopo la chemioterapia per la LLA.
