Italfarmaco S.p.A. a annunciato che nuovi dati cardiaci su givinostat, un nuovo inibitore dell’istone deacetilasi, in bambini deambulanti affetti da distrofia muscolare di Duchenne saranno presentati al Congresso della European Paediatric Neurology Society, che si terrà dall’8 al 12 luglio 2025 a Monaco di Baviera, in Germania. L’analisi post hoc dello studio di fase 3 EPIDYS, completato, ha mostrato un minore declino della funzionalità cardiaca durante lo studio, rispetto ai pazienti trattati con placebo. Inoltre, l’analisi non ha evidenziato alcun prolungamento dell’intervallo QTc né nel gruppo placebo né in quello givinostat. In un altro studio crossover condotto da Italfarmaco su volontari sani per valutare l’impatto di una dose terapeutica e sovraterapeutica di givinostat, la somministrazione della dose terapeutica non è stata associata ad alcun rischio di prolungamento dell’intervallo QTc.
“I soggetti con Duchenne sono a rischio di complicanze cardiache con la progressione della malattia. Il trend positivo osservato con givinostat nel preservare la funzione cardiaca rispetto al placebo è incoraggiante”, ha dichiarato Paolo Bettica, Direttore Sanitario di Italfarmaco Group. “Inoltre, questi dati supportano il profilo di sicurezza cardiaca di givinostat, fornendo ulteriore fiducia al suo utilizzo. Siamo lieti di condividere questi risultati al Congresso EPNS”.
I soggetti con DMD vanno incontro a una progressiva degenerazione del muscolo scheletrico e, nel tempo, sono anche a rischio di sviluppare una compromissione della funzione cardiaca. La ridotta mobilità e il difetto genetico sottostante contribuiscono ad aumentare il rischio di cardiomiopatia e aritmie, rendendo il monitoraggio cardiaco di routine una componente fondamentale dell’assistenza clinica e della gestione della malattia. Nello studio EPIDYS, 179 bambini deambulanti di età pari o superiore a 6 anni con DMD geneticamente confermata sono stati valutati durante le 72 settimane di studio mediante elettrocardiogramma ed ecocardiogramma. Al termine dello studio, il gruppo trattato con givinostat ha mostrato un trend positivo rispetto al gruppo placebo.
In un altro studio crossover di Fase 1, Italfarmaco ha valutato il profilo di sicurezza cardiaca di una dose terapeutica e sovraterapeutica di givinostat in volontari sani. I dati hanno dimostrato che non si prevede che la dose terapeutica di givinostat rappresenti un rischio di prolungamento dell’intervallo QTc. La dose terapeutica di givinostat non ha avuto effetti clinicamente rilevanti sulla frequenza cardiaca o sulla conduzione cardiaca, né ha avuto un effetto clinicamente rilevante sull’intervallo QTc.
Un totale di 11 abstract relativi a givinostat sono stati accettati per la presentazione orale o come poster al Congresso EPNS. L’elenco di tutti gli abstract accettati per le presentazioni è disponibile sul sito web EPNS utilizzando il termine di ricerca “givinostat”.
La Commissione Europea ha concesso a givinostat un’autorizzazione all’immissione in commercio condizionata nell’UE nel giugno 2025 per pazienti deambulanti affetti da DMD di età pari o superiore a 6 anni. Givinostat ha ricevuto l’approvazione anche dalla Food and Drug Administration statunitense nel marzo 2024 per il trattamento di pazienti affetti da DMD dai 6 anni in su. Nel dicembre 2024, la Medicines and Healthcare Products Regulatory Agency del Regno Unito ha approvato givinostat per i pazienti dai 6 anni in su deambulanti e ha concesso l’autorizzazione all’immissione in commercio condizionata per i pazienti non deambulanti.
