Accesso alle terapie avanzate: innovazione e prospettive nel contesto di Regione Lombardia
Le Advanced Therapy Medicinal Product rappresentano una pietra miliare nella medicina basata su terapie innovative, quali l’ingegneria tissutale, le terapie geniche e quelle cellulari; queste terapie sono potenzialmente applicabili in ogni area terapeutica con elevati bisogni terapeutici, dall’oncologia alle malattie gastrointestinali e rappresentano un’importante opzione terapeutica per patologie ad oggi incurabili o su cui risulta difficile intervenire.
L’interesse per le ATMP è in primo luogo dovuto al loro alto valore clinico: sono terapie spesso curative, e comunque in grado di trattare patologie senza alternative terapeutiche. L’alto potenziale pone la necessità di garantire, da un lato, l’accesso omogeneo dei pazienti sul territorio e, dall’altro, la sostenibilità economica. Ricerca, sviluppo e produzione di ATMP in Italia possono rappresentare un elemento di valore competitivo per l’Italia, e per i quali diventa importante garantire investimenti che ne sostengano attrattività e garantiscano un accesso tempestivo alle terapie.
Il convegno “Accesso alle Terapie Avanzate: innovazione e prospettive nel contesto della Regione Lombardia”, prima tappa del roadshow regionale dell’ATMP Forum, si è tenuto lunedì 30 settembre a Milano. L’iniziativa, organizzata da MA Provider con il contributo non condizionato di Gilead, Celgene, Sanofi Genzyme e Takeda è nata con l’obiettivo di comprendere le implicazioni delle ATMP, dalle CAR-T fino alle altre terapie in via di sviluppo, e valutare come implementare un modello di successo da un punto di vista gestionale, organizzativo e di cura del paziente a livello regionale.
Le CAR-T possono già essere impiegate per trattare pazienti affetti da alcuni tipi di linfoma e da leucemia linfoblastica acuta in fase avanzata di malattia. Regione Lombardia ha compreso la portata straordinaria che queste terapie possono avere per il Sistema Sanitario Nazionale e per i pazienti identificando i centri idonei ad erogare queste prestazioni.
Le strutture in grado di fornire questi servizi devono soddisfare 4 requisiti stringenti, recentemente definiti da AIFA.
“Alfine di erogare queste nuove terapie, Regione Lombardia ha già 12 strutture accreditate o in fase di accreditamento, tra i centri più importanti in Italia che eseguono trapianti di cellule staminali allogeniche– spiega Roberto Cairoli, Direttore S.C. Ematologia Dipartimento di Ematologia ed Oncologia Niguarda Cancer Center ASST Grande Ospedale Metropolitano, Milano – Oggi possiamo dunque parlare di «eccellenza lombarda» perché diverse strutture hanno già completato il processo di qualifica, come l’Istituto Nazionale dei Tumori, l’Ospedale di Bergamo PGXXIII, il San Gerardo di Monza e il San Raffaele di Milano, e sono già attive nell’erogazione di queste terapie. Altri Ospedali, come il Niguarda, sono in fase di qualifica e saranno pienamente operativi tra pochi mesi. Tutto ciò fa ben sperare. È stata varata una programmazione sanitaria seria, basata su terapie che implicano costi significativi, ma ampiamente giustificati, di cui la Regione si è fatta carico con quello che possiamo definire un investimento per la salute dei nostri cittadini”.
Il progetto ATMP Forum nasce il 6 luglio 2017 da MA Provider in collaborazione con il Dipartimento di Scienze del Farmaco dell’Università del Piemonte Orientale (Novara), con l’obiettivo comune di rafforzare e implementare il ruolo primario che l’Italia ha giocato nello scenario ATMP.
ATMP Forum per primo ha coinvolto team multidisciplinari di specialisti e stakeholders pubblici e privati che hanno portato alla realizzazione del “Primo Report Italiano sulle Advanced Therapy Medicinal Product. Come rendere l’Italia un Paese leader nel settore”, presentato il 12 dicembre 2018 presso l’Auditorium del Ministero della Salute.
“Le ATMP costituiscono un’opportunità di crescita per tutto il sistema, soprattutto un nuovo strumento per curare i pazienti” – sottolinea Paola Lanati, Managing Director MA Provider e Direttore ATMP Forum. “L’ATMP forum è stata la prima iniziativa in Italia ad occuparsi di terapie avanzate, anche tramite un portale, Atmpforum.com, che vuole essere un punto nevralgico di informazione e aggiornamento sul tema. Lo scorso dicembre, abbiamo presentato il “REPORT ITALIANO sulle ADVANCED THERAPY MEDICINAL PRODUCT”, il primo documento prodotto in Italia, che ha studiato l’andamento della ricerca e sviluppo delle ATMP a livello globale, il livello di accesso e rimborsabilità delle terapie avanzate nei vari Paesi europei e in Italia, oltre che prevedere l’impatto di budget di questa innovazione sul contesto del SSN. Queste terapie rappresentano un motivo di speranza per pazienti affetti da gravi malattie, hanno dato prova di efficacia in popolazioni selezionate; il costo superiore allo standard va quindi messo in relazione al valore generato per i pazienti da un trattamento ‘’one shot’’, e all’effetto nel lungo periodo, diventando perciò confrontabile se non inferiore al costo di terapie croniche.
“Negli ultimi 20 anni, in campo gastroenterologico, si sono registrati molti passi avanti nella terapia delle malattie infiammatorie croniche con lo sviluppo di farmaci ad alto contenuto tecnologico, i farmaci biotecnologici, molecole complesse frequentemente di natura anticorpale, capaci di bloccare specificamente processi infiammatori e immunitari alterati che sono alla base delle malattie – spiega il Prof. Maurizio Vecchi dell’Università di Milano. – Un ulteriore importante sviluppo in questo campo è rappresentato dalla recente introduzione delle cellule staminali nella terapia delle fistole perianali della malattia di Crohn: l’utilizzo di questo approccio terapeutico, unitamente alla gestione multidisciplinare del paziente, sembra rappresentare una grande opportunità per la terapia di una complicanza molto impegnativa dal punto di vista della sua gestione e molto impattante sulla qualità di vita dei pazienti, quale è la comparsa delle fistole e degli ascessi perianali”.
“Ovviamente, la gestione delle terapie cellulari è cosa piuttosto complessa perché necessita di una ottima collaborazione tra varie equipe all’interno dell’ospedale, a partire dalla farmacia e ovviamente includendo anche gastroenterologi e chirurghi – aggiunge il Prof. Vecchi. – I gastroenterologi e i chirurghi insieme devono collaborare nella selezione del paziente corretto; è poi l’esperienza chirurgica che è fondamentale nel trattamento locale e nella iniezione delle cellule nelle modalità corrette”.
“Siamo fortemente impegnati nella ricerca e nel rendere disponibili nuove terapie ai pazienti. Abbiamo reso raggiungibile l’obiettivo di curare malattie con prognosi infausta nell’ambito delle malattie infettive e in onco-ematologia, con progressi fino a qualche anno fa impensabili – sottolinea Valentino Confalone, Vice President e General Manager di Gilead Italia. – Oggi concentriamo i nostri sforzi su nuove sfide che possiamo vincere insieme: al momento le ATMP sono utilizzate per pochissime terapie, ma il campo applicativo può essere estremamente vasto. Queste potenzialità si potranno concretizzare in un futuro non troppo lontano con il contributo concertato di tutti gli attori del sistema salute italiano e regionale, sia a livello pubblico che privato”.
