Recordati ha annunciato di aver stipulato un accordo di collaborazione e licenza con Moderna per sviluppare e commercializzare a livello globale mRNA3927, un prodotto sperimentale per il trattamento dell’acidemia propionica. Secondo i termini del accordo, Moderna continuerà a guidare lo sviluppo di mRNA3927 in collaborazione con Recordati e, qualora il farmaco venisse approvato, Recordati guiderà la commercializzazione a livello globale.
mRNA-3927 è un prodotto sperimentale, in fase post–proof of concept, volto a ripristinare l’attività dell’enzima propionil-CoA carbossilasi nei pazienti affetti da acidemia propionica. L’acidemia propionica è una rara malattia metabolica ereditaria causata da difetti degli enzimi mitocondriali, che determinano l’accumulo anomalo di metaboliti tossici e una condizione di acidemia organica. La malattia si manifesta spesso nella prima infanzia con sintomi generali di malessere, ma può progredire causando, ad esempio, danni cerebrali e cardiaci ed è associata a una mortalità significativa. Le attuali opzioni terapeutiche sono sintomatiche e possono includere, in ultima istanza, anche il trapianto di fegato. Se approvato, potrebbe diventare la prima opzione terapeutica disponibile sul mercato in grado
di modificare il decorso di questa grave patologia.
mRNA3927 è una terapia sperimentale mirata che punta a modificare il decorso della malattia ed è attualmente in fase di sviluppo clinico. Dati clinici intermedi, recentemente pubblicati sulla prestigiosa rivista “Nature”, hanno mostrato prove preliminari di beneficio clinico. Attualmente, mRNA3927 è in fase di valutazione in uno studio clinico potenzialmente registrativo, con l’obiettivo di ridurre il rischio di eventi di scompenso metabolico in questi pazienti. È stato raggiunto l’obiettivo di arruolamento dei pazienti e una potenziale uscita dei risultati è prevista entro la fine del 2026.
Secondo i termini dell’accordo, Recordati effettuerà un pagamento up-front di 50 milioni di dollari a Moderna, e fino a ulteriori 110 milioni di dollari legati a milestone di sviluppo e regolatorie nel breve termine. Moderna avrà inoltre diritto a ricevere milestone commerciali e di vendita, oltre a royalties a scaglioni sulle vendite.
