DEBRA Research gGmbH e Nonsense Therapeutics hanno annunciato la costituzione di ReadOn Therapeutics, una nuova azienda no-profit dedicata allo sviluppo di trattamenti per l’EB, concentrandosi inizialmente sull’EB distrofica, una delle forme più gravi di EB causata da un difetto del collagene di tipo VII.
ReadOn Therapeutics rappresenta una joint venture pionieristica tra la difesa dei pazienti e l’innovazione biotecnologica nel campo dell’EB. L’iniziativa è progettata per far progredire la promettente scienza preclinica attraverso le fasi iniziali critiche dello sviluppo, riducendo i rischi dei programmi in modo che siano pronti per passare allo sviluppo clinico.
Alex Hersham, Amministratore Delegato di ReadOn Therapeutics e co-fondatore di Nonsense Tx, ha commentato: “Come padre di un bambino con EB distrofica, conosco in prima persona l’urgenza di trovare nuovi trattamenti. ReadOn Therapeutics è nata da questa urgenza: una missione orientata al paziente che unisce la forza dell’advocacy, la scienza all’avanguardia e l’esecuzione imprenditoriale. Lavorando insieme, possiamo andare oltre le idee e portare una vera speranza più vicina ai pazienti e alle famiglie che ne hanno più bisogno”.
Concentrarsi ora sulle mutazioni nonsenso nell’EB distrofica: un potenziale per molte malattie rare Circa un terzo dei pazienti con EB distrofica recessiva è portatore di mutazioni nonsenso nel gene del collagene VII, che portano a prodotti proteici incompleti e non funzionali e quindi spesso causano i casi più gravi della malattia. ReadOn Therapeutics si concentrerà sullo sviluppo di piccole molecole che colpiscono il meccanismo di traduzione, consentendo la completa espressione proteica.
L’approccio mira a ripristinare la produzione di collagene di tipo VII, che potrebbe ridurre significativamente – o potenzialmente sopprimere – i sintomi della malattia. A questo proposito, ReadOn Therapeutics condurrà un programma preclinico completo e studi abilitanti per l’IND, con l’obiettivo di essere pronta per la fase clinica in meno di 3 anni. Poiché le mutazioni nonsenso non causano solo l’EB, ma anche molte altre malattie genetiche, questo approccio potrebbe essere applicato ad altre patologie rare in caso di successo.
In quanto biotecnologia senza scopo di lucro, ReadOn Therapeutics vanta una struttura unica che le consente di finanziare e promuovere più programmi preclinici in parallelo, cosa che i modelli biotecnologici o senza scopo di lucro tradizionali non sono in grado di fare. Confrontando e valutando diversi approcci terapeutici provenienti da diverse fonti, l’azienda può selezionare i candidati più promettenti per accelerare l’avanzamento verso le prime sperimentazioni cliniche, aprendo così molteplici opportunità, tra cui opportunità di spin-out che attraggono capitali di rischio e opportunità di out-licensing per aziende farmaceutiche e biotecnologiche interessate.
Il Dott. Martin Steiner, Amministratore Delegato di ReadOn Therapeutics e DEBRA Research, ha concluso: “Attraverso questo modello innovativo, DEBRA Research consolida le attività di sviluppo di farmaci per molecole read-through all’interno di un’organizzazione biotecnologica no-profit dedicata. Questa struttura ci consente di concentrare risorse e competenze sullo sviluppo di promettenti strategie terapeutiche che potrebbero apportare benefici a molti pazienti che necessitano urgentemente di un trattamento efficace. Il nostro approccio affronta direttamente le lacune critiche nel panorama terapeutico dell’EB, fungendo al contempo da modello per future iniziative mirate e da catalizzatore per ulteriori collaborazioni con scienziati, imprenditori, aziende biotecnologiche e farmaceutiche che promuovono l’innovazione nel campo delle malattie rare”.
