La Food and Drug Administration statunitense ha concesso la designazione di farmaco orfano a rilzabrutinib, un nuovo e avanzato inibitore orale, reversibile della tirosin-chinasi di Bruton, in fase di sperimentazione, per due malattie rare: l’anemia emolitica autoimmune da anticorpi caldi e la malattia correlata alle immunoglobuline G4. Esiste ancora un significativo bisogno medico insoddisfatto per queste due malattie rare, che non hanno alcun trattamento attualmente approvato. La FDA concede la designazione di farmaco orfano a terapie in fase di sperimentazione per malattie o condizioni mediche rare che colpiscono meno di 200.000 persone negli Stati Uniti.
Karin Knobe, Global Head of Development, Rare Diseases, ha commentato: “La designazione di farmaco orfano per queste due patologie rare immuno-mediate conferma il nostro costante impegno nello sviluppare potenziali farmaci first e best in class per malattie rare che presentano un bisogno medico insoddisfatto. La nostra continua esplorazione di rilzabrutinib in molteplici indicazioni dimostra che crediamo sia nel suo potenziale di modulazione di diversi meccanismi immunologici sia nel continuare a supportare le opzioni di trattamento, indipendentemente dalla rarità della patologia.”
Rilzabrutinib è attualmente in fase di revisione regolatoria negli Stati Uniti, nell’Unione Europea e in Cina per il suo potenziale impiego nella trombocitopenia autoimmune. La data prevista per la decisione della FDA in merito alla PTI, che ha ottenuto la designazione fast track, è il 29 agosto 2025. Rilzabrutinib ha anche ricevuto la designazione di farmaco orfano per la PTI negli Stati Uniti, nell’UE e in Giappone.
I risultati di uno studio di fase 2b nella anemia emolitica autoimmune da anticorpi caldi, presentati al Congresso ASH 2024 hanno dimostrato come il trattamento con rilzabrutinib mostri risultati clinicamente significativi sul tasso di risposta e sui marcatori di malattia.
Nei pazienti affetti da malattia correlata alle immunoglobuline G4, i risultati di uno studio di fase 2a hanno dimostrato che il trattamento con rilzabrutinib per 52 settimane ha portato a una riduzione della riacutizzazione della malattia, di altri marcatori di malattia e ad una riduzione dei glucocorticoidi. Risultati più dettagliati saranno condivisi prossimamente in sede di congresso medico.
Il profilo di sicurezza di rilzabrutinib in entrambi gli studi è stato coerente con gli studi precedenti.
