Vertex Pharmaceuticals ha annunciato diversi importanti progressi nei suoi programmi per la nefropatia da immunoglobulina A, la malattia renale mediata da APOL1 e la malattia renale policistica autosomica dominante. Questi aggiornamenti rappresentano un progresso significativo verso il raggiungimento dell’obiettivo aziendale di sviluppare terapie innovative o best-in-class che agiscano sulla causa sottostante di queste gravi patologie renali.
Vertex ha annunciato che la Food and Drug Administration ha concesso la designazione di Breakthrough Therapy a povetacicept per il trattamento dell’IgAN. Pove è una proteina di fusione ricombinante sperimentale, terapeutica e antagonista duale delle citochine BAFF e APRIL, con il potenziale migliore della categoria per l’IgAN e altre patologie indotte dalle cellule B. BTD si riferisce a un farmaco che tratta una condizione grave e le prove cliniche preliminari indicano che il farmaco può dimostrare un miglioramento sostanziale su uno o più endpoint clinicamente significativi rispetto ai trattamenti esistenti.
Pove è attualmente in fase di studio in RAINIER, uno studio clinico globale di fase 3 su pazienti con IgAN. Lo studio è progettato per prevedere un’analisi ad interim pre-pianificata che valuti il rapporto proteine/creatinina urinaria per il braccio pove rispetto al placebo dopo che un numero specificato di pazienti ha raggiunto le 36 settimane di trattamento. La coorte IA è stata completamente arruolata e Vertex è sulla buona strada per presentare domanda di approvazione accelerata negli Stati Uniti nel primo semestre del 2026, se i risultati saranno positivi. Inaxaplin nell’AMKD Vertex ha inoltre annunciato oggi il completamento dell’arruolamento della coorte IA di AMPLITUDE, uno studio clinico globale di fase 2/3 progettato per valutare l’impatto di inaxaplin sulla funzionalità renale e sulla proteinuria nelle persone affette da AMKD.
Inaxaplin è un inibitore sperimentale di piccole molecole di APOL1, first-in-class, mirato ad affrontare la causa sottostante dell’AMKD. Lo studio AMPLITUDE è progettato con un’analisi ad interim alla settimana 48 su un numero predefinito di pazienti per valutare la variazione percentuale rispetto al basale della proteinuria e della pendenza dell’eGFR nel braccio inaxaplin rispetto al placebo. Se positiva, l’analisi ad interim servirà da base per Vertex per richiedere l’approvazione accelerata di inaxaplin negli Stati Uniti.
L’azienda ha inoltre annunciato di aver avviato AGLOW, uno studio proof-of-concept di fase 2 su VX-407 per il trattamento dell’ADPKD. VX-407 è un correttore sperimentale di piccole molecole, first-in-class, progettato per il trattamento dell’ADPKD in pazienti con un sottoinsieme di varianti di PKD1, stimato fino a circa il 10% della popolazione complessiva con ADPKD. VX-407 è progettato per colpire la causa sottostante dell’ADPKD correggendo il ripiegamento difettoso di PC1 per ripristinarne la funzionalità, riducendo potenzialmente il volume renale totale e prevenendo la progressione verso l’insufficienza renale. AGLOW è uno studio a braccio singolo di 52 settimane che valuterà l’effetto di VX-407 sul volume renale totale corretto per l’altezza in pazienti con un sottoinsieme di varianti del gene PKD1.
“La nostra ricerca di una scienza rivoluzionaria e di un’innovazione continua ha cambiato il panorama terapeutico della fibrosi cistica, del dolore acuto, dell’anemia falciforme e della beta talassemia, promuovendo terapie trasformative che mirano alla causa sottostante di queste patologie. Siamo entusiasti di offrire lo stesso livello di scienza pionieristica e benefici potenzialmente trasformativi ai pazienti con gravi patologie renali”, ha affermato Carmen Bozic, Vicepresidente Esecutivo, Sviluppo Medicinali Globali e Affari Medici, e Direttore Medico di Vertex. “Gli annunci odierni sulla BTD per pove nell’IgAN, il completamento dell’arruolamento nella coorte IA nel nostro studio AMKD che apre la strada all’approvazione accelerata dell’inaxaplin e l’avvio dello studio POC VX-407 nell’ADPKD segnano traguardi significativi per portare la prossima ondata di farmaci promettenti ai pazienti in attesa.”
