In occasione del mese di settembre, dedicato alla sensibilizzazione sui tumori ematologici, è stato presentato a Roma, ai rappresentanti istituzionali sensibili al tema, il progetto “Uniti per la Mielofibrosi”. Un’iniziativa realizzata con la collaborazione e il patrocinio di AIL, A.I.P.A.M.M. OdV, A.PRO.T.I.ON, F.A.V.O., Fondazione Renata Quattropani ETS, La Lampada di Aladino ETS. Il Progetto ha anche il patrocinio di Fondazione GIMEMA – Franco Mandelli ONLUS, MPN Advocates Network e S.I.P.O., Società Italiana di Psico-Oncologia, e con il contributo non condizionante di GSK.
Le principali Associazioni di Pazienti che si occupano di neoplasie mieloproliferative, delle quali la mielofibrosi è la forma più rara e grave, hanno unito le loro forze per un obiettivo comune: sensibilizzare le Istituzioni – regionali e nazionali – sui principali bisogni insoddisfatti dei pazienti, sulle loro difficoltà quotidiane, sulla richiesta di opzioni terapeutiche efficaci e di una migliore qualità di vita, al fine di dare concretezza a queste richieste, corali e urgenti attraverso la redazione di un Libro Bianco- dal titolo “Uniti per la Mielofibrosi – Verso un futuro migliore. Analisi dei bisogni e proposte operative per la gestione della mielofibrosi” – e di un Manifesto.
“Siamo convinti che il Libro Bianco possa svolgere un compito importante: permettere una discussione informata con i decisori che li porti a implementare le giuste strategie affinché chi convive con questa malattia rara si senta parte di un percorso strutturato, per vivere una vita affettiva e lavorativa piena”, così si legge nell’Introduzione congiunta al Libro Bianco delle Associazioni di Pazienti coinvolte nel progetto.
Al centro del Libro Bianco ci sono i racconti del vissuto personale dei pazienti, dei caregiver e il punto di vista dei clinici esperti in quest’area. Ciascuno dei cinque capitoli è dedicato ad uno dei bisogni prioritari emersi a seguito di un lavoro di discussione e confronto tra i rappresentanti delle Associazioni di Pazienti dell’Unione:
Si chiede di investire in nuove terapie, migliorare i trattamenti per l’anemia e garantire che tutti i pazienti, ovunque vivano, possano accedere alle cure più appropriate. Si propone anche di coinvolgere i pazienti nella ricerca e di potenziare la cultura della donazione di sangue e midollo.
Si chiede una sanità più flessibile, che usi strumenti come la telemedicina e migliori l’organizzazione delle trasfusioni, anche a domicilio quando possibile. È importante investire in strutture moderne e in sistemi digitali efficienti.
Si chiede di garantire, sin dalla diagnosi, un supporto psicologico come parte integrante della cura, un percorso incluso nei percorsi terapeutici e accessibile anche a distanza.
Si chiede che vengano garantiti diritti sul lavoro, aiuti economici, formazione specifica e sostegno psicologico a chi si prende cura di una persona con mielofibrosi.
Si chiede l’accesso a una informazione chiara e accessibile su diagnosi, trattamenti disponibili e
diritti garantiti. Si chiede, inoltre, di migliorare la formazione dei Medici di Medicina Generale e degli altri operatori sanitari per garantire diagnosi tempestive e cure adeguate.
I cinque punti hanno dato vita al Manifesto “Uniti per la Mielofibrosi”, un documento sintetico destinato a rappresentare in modo autentico i bisogni, le istanze e le aspettative delle persone che convivono con questa malattia rara. Il Manifesto, oggi firmato dalle Istituzioni presenti, è un vero e proprio appello rivolto a loro, con proposte concrete per migliorare la qualità della vita dei pazienti e costruire una sanità più equa e vicina ai bisogni dei pazienti.
“La gestione del paziente con mielofibrosi, specialmente se trasfusione-dipendente, è complessa e richiede un approccio multidisciplinare per affrontare non solo la malattia ematologica sottostante, ma anche i sintomi, le complicanze legate alla patologia e quelle derivanti dalla terapia trasfusionale, con un’attenzione costante alla qualità di vita”, afferma Massimo Breccia, Professore Associato di Ematologia, Dipartimento di medicina traslazionale e di precisione, Sapienza Università-Azienda Policlinico Umberto I di Roma.
La mielofibrosi costituisce una sfida di elevata complessità per il Sistema Sanitario, non solo per l’impatto clinico ma anche per i riflessi organizzativi, psicologici e sociali che comporta. I contributi raccolti nel Libro Bianco sottolineano con forza, la necessità di una presa in carico del paziente integrata, continua e radicata sul territorio, valorizzando la qualità e la prossimità dell’assistenza. Un punto su cui c’è ancora molto da fare.
“Attualmente, la presenza di ematologi e personale specializzato sul territorio è limitata – spiega infatti Francesca Palandri, Medico Ematologo, IRCCS Azienda Ospedaliero-Universitaria di Bologna, Istituto di Ematologia “Seràgnoli” – e, spesso, le associazioni di volontariato non riescono a coprire tutte le necessità dei pazienti a domicilio. Rafforzare l’assistenza territoriale, con la presenza di infermieri ed ematologi del Servizio Sanitario Nazionale che possano seguire i pazienti a casa, faciliterebbe il monitoraggio clinico, la gestione delle terapie e il coordinamento con i centri specialistici.”
A livello regionale, alcune esperienze già attive dimostrano come modelli organizzativi basati sull’integrazione tra ospedale e territorio, la medicina di iniziativa e le reti clinico-assistenziali rappresentino solide fondamenta per migliorare accesso alla diagnosi, gestione specialistica e supporto globale al paziente. Estendere tali modelli in modo omogeneo sul territorio nazionale può contribuire a ridurre le disuguaglianze e a costruire un sistema realmente equo.
Sul piano nazionale, emerge la necessità di un’azione sistemica: rendere operative le linee guida, attivare i PDTA, potenziare i centri trasfusionali e la telemedicina e sviluppare una rete complessiva di presa in carico. È inoltre cruciale attribuire centralità alle Associazioni di Pazienti, coinvolgendole attivamente nella definizione delle priorità e nella valutazione delle politiche sanitarie, favorendo un’assistenza più empatica e personalizzata.
La formazione continua dei Medici di Medicina Generale, l’istituzione di tavoli tecnici permanenti, il rafforzamento del supporto psicologico e dell’assistenza domiciliare sono elementi chiave per rendere la gestione della mielofibrosi un vero paradigma di buona sanità. Una sanità che non si limiti a curare la malattia, ma che si prenda cura delle persone e delle loro famiglie, anche attraverso un supporto psicologico.
“Quando lo psico-oncologo fa parte a tempo pieno dell’équipe curante – spiega Gabriella De Benedetta – Psicologa-psicoterapeuta, Istituto Nazionale Tumori IRCCS Fondazione G. Pascale di Napoli – può incidere positivamente sull’esperienza di malattia, che si tratti del primo impatto, delle problematiche che insorgono durante il percorso di cura o della fase di adattamento alla cronicità. L’importante è creare consapevolezza nel paziente e nei suoi familiari, intervenendo non “al bisogno”, ma normalizzando il percorso e gestendo tutto il processo di comunicazione con un’unica regia.”
Un impegno serio e condiviso può davvero trasformare le indicazioni contenute all’interno del Libro Bianco e del Manifesto in un miglioramento strutturale della vita dei pazienti con mielofibrosi, offrendo un nuovo modello di gestione per le malattie rare. Le Istituzioni hanno oggi l’opportunità e la responsabilità di rendere concreta questa visione.
