Roche ha annunciato che la Commissione Europea ha approvato l’estensione dell’autorizzazione all’immissione in commercio di Evrysdi nell’Unione Europea per includere neonati con diagnosi clinica di SMA di tipo 1, tipo 2 o Tipo 3 o con da una a quattro copie SMN2 dalla nascita fino a meno di due mesi. I dati provvisori dello studio RAINBOWFISH in corso su neonati presintomatici dalla nascita fino a sei settimane con SMA di Tipo 1 supportano l’estensione dell’autorizzazione all’immissione in commercio.
“La comunità SMA accoglie con favore la decisione della Commissione Europea di estendere l’uso di Evrysdi fin dalla nascita”, ha affermato la Dott.ssa Nicole Gusset, Presidente e CEO di SMA Europe. “Preservare i motoneuroni fin dalla più tenera età possibile e prevenirne la perdita irreversibile può avere un impatto sostanziale sulla futura capacità di una persona di muoversi e funzionare. Siamo ansiosi di continuare gli sforzi di collaborazione per migliorare la diagnosi, compreso lo screening neonatale, e garantire che tutte le persone che vivono con la SMA abbiano accesso ai farmaci”.
“Con questa estensione dell’etichetta, possiamo trattare i bambini subito dopo la nascita con Evrysdi, offrendo loro la massima possibilità di raggiungere i traguardi di stare seduti, stare in piedi e camminare, in modo simile ai bambini sani”, ha affermato Levi Garraway, Direttore medico e responsabile dello sviluppo prodotto globale di Roche.
L’approvazione della Commissione europea si basa sull’analisi provvisoria RAINBOWFISH, che ha incluso sei bambini con 2 o 3 copie del gene SMN2 che hanno completato almeno un anno di valutazioni dello studio. Di questi, il 100% era in grado di sedersi dopo un anno di trattamento con Evrysdi, il 67% poteva stare in piedi e il 50% poteva camminare in modo indipendente. Tutti i bambini erano vivi a 12 mesi senza ventilazione permanente.
I dati RAINBOWFISH mostrano che il profilo di sicurezza di Evrysdi nei bambini pre-sintomatici è coerente con il profilo di sicurezza osservato in studi precedenti con pazienti SMA sintomatici. Le reazioni avverse più comuni sono state febbre, diarrea, eruzione cutanea, infezione delle vie respiratorie superiori, infezione delle vie respiratorie inferiori, stipsi, vomito e tosse.
Evrysdi è stato inizialmente approvato in Europa nel marzo 2021 per il trattamento di pazienti di età pari o superiore a due mesi. L’approvazione si basava sui dati degli studi clinici relativi agli studi cardine SUNFISH e FIREFISH.
Roche sta attualmente studiando Evrysdi in combinazione con una molecola anti-miostatina mirata alla crescita muscolare nello studio di Ph II/III MANATEE per il trattamento della SMA.
