Al via una collaborazione strategica tra l’Istituto San Raffaele-Telethon per la terapia genica e Cytiva che, insieme alle altre due società del gruppo Danaher Aldevron e Integrated DNA Technologies, affronteranno alcuni dei principali limiti allo sviluppo industriale delle terapie cellulari e geniche.
La collaborazione si concentrerà su aree ad alto impatto, in cui anche miglioramenti incrementali possono contribuire in modo significativo ad accelerare il trasferimento delle tecnologie in ambito clinico e a migliorarne la riproducibilità su larga scala. In particolare, la collaborazione sarà focalizzata sull’ottimizzazione della produzione di vettori lentivirali e sull’avanzamento delle strategie di editing genetico nelle cellule staminali del sangue, con particolare attenzione all’automazione dei processi di manipolazione cellulare.
L’iniziativa unisce la leadership scientifica di SR-Tiget con il know-how industriale e manifatturiero di Cytiva, e si inserisce nel programma Danaher Beacons, rete di collaborazioni strategiche a lungo termine tra le aziende del gruppo Danaher e istituzioni accademiche considerate punti di riferimento nel proprio settore a livello mondiale. SR-Tiget è attualmente l’unico centro di ricerca dell’Unione europea coinvolto in un Danaher Beacon.
Nato dalla joint venture tra IRCCS Ospedale San Raffaele e Fondazione Telethon, SR-Tiget è leader a livello internazionale nel campo delle terapie geniche e cellulari basate su cellule staminali del sangue. Questa nuova collaborazione è in linea con l’impegno di Fondazione Telethon nel promuovere partnership capaci di superare le barriere scientifiche, tecnologiche ed economiche che ancora ostacolano un accesso più ampio e sostenibile alle terapie avanzate. La Fondazione è recentemente diventata la prima organizzazione non profit a portare sul mercato statunitense una terapia genica nata dal proprio percorso di ricerca e sviluppo, rafforzando un modello che punta a rendere l’innovazione terapeutica accessibile anche in aree in cui i tradizionali meccanismi di mercato non sono sufficienti.
«Da oltre vent’anni sviluppiamo terapie geniche basate sulle cellule staminali ematopoietiche. Oggi SR-Tiget è riconosciuto a livello internazionale come uno dei leader del settore per numero di pazienti trattati, malattie affrontate e prodotti approvati nell’Unione europea e negli Stati Uniti. Ancora più importante, questi trattamenti si sono dimostrati sicuri e realmente trasformativi per i pazienti», ha dichiarato Luigi Naldini, direttore dell’SR-Tiget e professore ordinario di Istologia all’Università Vita-Salute San Raffaele di Milano. «La prossima sfida sarà fare in modo che le nuove terapie che stiamo sviluppando insieme a Fondazione Telethon possano arrivare alla sperimentazione clinica e ai pazienti in modo più robusto, scalabile e sostenibile dal punto di vista economico rispetto a quanto oggi possibile. Con questa collaborazione vogliamo integrare la nostra competenza scientifica con le tecnologie di Cytiva per contribuire a rendere tutto questo una realtà».
«Questa collaborazione rappresenta un passaggio importante nella strategia di Fondazione Telethon per rendere le terapie geniche sempre più accessibili, sostenibili e trasferibili su scala più ampia», ha dichiarato Ilaria Villa, direttore generale di Fondazione Telethon. «Per una fondazione che accompagna la ricerca lungo tutta la filiera, dalla scoperta scientifica allo sviluppo clinico fino alla commercializzazione, è fondamentale costruire alleanze con partner industriali di primo piano. Mettere a sistema l’eccellenza scientifica di SR-Tiget con competenze tecnologiche e manifatturiere avanzate significa contribuire a creare condizioni più solide perché l’innovazione possa arrivare ai pazienti in tempi più rapidi e con maggiore sostenibilità».
«Danaher, Fondazione Telethon e SR-Tiget condividono un obiettivo chiaro: accelerare la traduzione delle tecnologie genomiche più promettenti in terapie che possano essere sviluppate e rese disponibili in modo affidabile, riproducibile e su scala», afferma Daria Donati, Chief Scientific Officer for Genomic Medicine di Cytiva. «Il Beacon riflette un impegno di lungo periodo nella costruzione delle piattaforme abilitanti necessarie perché la medicina genomica possa esprimere pienamente il proprio potenziale: non solo negli studi pionieristici, ma per i pazienti di tutto il mondo».
Con l’aumento del numero di terapie cellulari e geniche in sviluppo clinico, il settore si confronta con una crescente pressione per ottimizzare i processi, migliorare la qualità e la riproducibilità, contenere i costi e ridurre i tempi di trasferimento verso la produzione e l’applicazione clinica.
In questo contesto, la collaborazione tra Cytiva e SR-Tiget punterà a intervenire su snodi decisivi per il futuro della medicina di precisione: piattaforme produttive più robuste, processi più standardizzati e una maggiore integrazione tra ricerca traslazionale e sviluppo manifatturiero. L’obiettivo è contribuire a creare le condizioni perché le terapie avanzate possano diventare non solo efficaci, ma anche più sostenibili e accessibili.
Il programma si svilupperà su un orizzonte pluriennale e rientra nella più ampia strategia con cui Cytiva sta rafforzando il proprio portafoglio nel campo della medicina genomica per supportare gli innovatori dell’ecosistema biotech.
