Vertex Pharmaceuticals ha annunciato dati positivi a lungo termine relativi a exagamglogeneautotemcel derivanti da studi clinici globali condotti su persone affette da anemia falciforme severa o beta-talassemia trasfusione-dipendente. I risultati, presentati in occasione del Congresso annuale dell’Associazione Europea di Ematologia, continuano a dimostrare i benefici clinici significativi e duraturi di exa-cel. Il follow-up più lungo nei pazienti con SCD ha superato ormai i 5.5 anni, che diventano oltre 6 nei pazienti con TDT, con una media rispettivamente di 39.4 e 43.5 mesi. Exa-cel è la prima e unica terapia approvata di editing genetico basata sulla tecnologia CRISPR/Cas9.
“Questi dati a lungo termine confermano ulteriormente che exa-cel può offrire significativi benefici clinici, duraturi nel tempo, alle persone eleggibili al trattamento affette da anemia falciforme o beta-talassemia trasfusione-dipendente”, ha affermato Franco Locatelli, Professore di Pediatria presso l’Università Cattolica del Sacro Cuore di Roma, Direttore del Dipartimento di Ematologia e Oncologia Pediatrica dell’Ospedale Pediatrico Bambino Gesù, Presidente del Comitato Direttivo del Programma TDT di Vertex e autore principale dei dati clinici su exa-cel nella TDT presentati al Congresso EHA. “Considerata l’urgenza e il bisogno insoddisfatto di nuovi trattamenti trasformativi per queste patologie, sono particolarmente lieto dei notevoli progressi compiuti per rendere disponibile exa-cel ai pazienti eleggibili al trattamento nella pratica clinica quotidiana”.
I nuovi dati di follow-up a lungo termine provenienti dagli studi clinici suexa-cel presentati al Congresso: SCD: 43/45 dei pazienti valutabili con almeno 16 mesi di follow-up sono risultati liberi da crisi vaso-occlusive per almeno 12 mesi consecutivi negli studi CLIMB-121 e CLIMB-131 combinati. La durata media del periodo senza VOC è stata di 35 mesi. Tutti i pazienti valutabili hanno ottenuto l’assenza di ricoveri ospedalieri per VOC gravi per almeno 12 mesi consecutivi negli studi CLIMB-121 e CLIMB-131 combinati, con una media senza ospedalizzazione di 36.1 mesi.
TDT: 54/55 dei pazienti valutabili con almeno 16 mesi di follow-up hanno ottenuto l’indipendenza da trasfusioni per almeno 12 mesi consecutivi, con un valore medio ponderato di emoglobina di almeno 9 g/dl negli studi CLIMB-111 e CLIMB-131 combinati. La durata media dell’indipendenza da trasfusioni è stata di 40,5 mesi.
L’unico paziente valutabile che non ha ottenuto TI12 è rimasto libero da trasfusioni per 14.8 mesi.
La terapia di chelazione del ferro è stata sospesa per più di 6 mesi in 39/56 dei pazienti trattati in seguito all’infusione di exa-cel, con un sostenuto miglioramento dei livelli di ferritina e di ferro epatico, il che suggerisce che exa-cel abbia il potenziale per correggere un’eritropoiesi inefficace.
I pazienti continuano a presentare livelli stabili di emoglobina fetale e di editing allelico.
Il profilo di sicurezza di exa-cel continua a essere generalmente coerente con il condizionamento mieloablativo a base di busulfano e con il trapianto autologo di cellule staminali emopoietiche.
Grazie agli accordi di rimborsabilità, Vertex ha ottenuto l’accesso al trattamento per i pazienti eleggibili per SCD o TDT in diversi paesi, tra cui Austria, Bahrein, Danimarca, Inghilterra, Arabia Saudita, Irlanda del Nord, Scozia, Emirati Arabi Uniti, Stati Uniti e Galles. Vertex continua a collaborare a livello globale con gli enti governativi e le autorità preposte alla rimborsabilità, per garantire un accesso sostenibile ad altri pazienti eleggibili.
