BioMarin Pharmaceutical ha annunciato i risultati finanziari per il trimestre conclusosi il 31 marzo 2024.
“Durante il trimestre, l’esecuzione in tutta la nostra attività ha portato a una crescita dei ricavi a doppia cifra, su base valutaria costante, e a un aumento del 18% degli utili diluiti per azione non GAAP. Allo stesso tempo, abbiamo compiuto rapidi progressi nel portare avanti le nostre priorità strategiche per l’anno, tra cui l’accelerazione e la massimizzazione delle opportunità di VOXZOGO, la concentrazione della ricerca e sviluppo sugli asset più produttivi e l’aumento della redditività”, ha affermato Alexander Hardy, Presidente e Amministratore delegato di BioMarin. “Siamo soddisfatti dell’esito della nostra revisione strategica delle risorse di ricerca e sviluppo, che ha portato all’accelerazione e alla definizione delle priorità dei farmaci potenzialmente più impattanti per i pazienti. Progredendo e concentrandoci su questi programmi promettenti, abbiamo compiuto passi decisivi per promuovere la creazione di valore per tutti i nostri stakeholder Questo approccio alla fornitura di terapie innovative è una parte importante della trasformazione operativa di BioMarin e non vediamo l’ora di condividere maggiori dettagli durante l’Investor Day del 4 settembre.”
Hardy ha continuato: “I risultati trimestrali sono stati guidati dalla forte domanda di VOXZOGO, l’unico trattamento approvato per i bambini affetti da acondroplasia, e dal solido contributo dei nostri prodotti enzimatici consolidati. Durante il trimestre, abbiamo compiuto progressi significativi rispettando la nostra massima priorità di massimizzare e accelerare la portata di VOXZOGO, nell’acondroplasia e oltre A livello globale, il numero di bambini trattati con VOXZOGO è aumentato di oltre 500 rispetto al trimestre precedente e alla fine del trimestre ha raggiunto un totale di oltre 3.100. Nel nostro più grande mercato unico, gli Stati Uniti, stiamo realizzando il si prospettano enormi opportunità e ci aspettiamo che le tendenze di adozione negli Stati Uniti continuino. I nostri piani di abilitazione alla registrazione con VOXZOGO per l’ipocondroplasia e le discussioni in corso con le autorità sanitarie per allinearsi sui piani di sviluppo per la bassa statura idiopatica e le condizioni di percorso sono sulla buona strada, con tutti e tre gli studi previsti. iniziare le iscrizioni quest’anno.”
I ricavi totali per il primo trimestre del 2024 sono stati di 648,8 milioni di dollari, con un aumento del 9% rispetto allo stesso periodo del 2023. L’aumento dei ricavi totali è stato principalmente attribuito al maggiore volume di vendite di VOXZOGO guidato da nuovi pazienti che hanno iniziato la terapia in tutte le regioni. L’aumento è dovuto anche ai maggiori ricavi dei prodotti PALYNZIQ, guidati principalmente dalla crescita del volume delle vendite negli Stati Uniti. L’aumento è stato parzialmente compensato dai minori ricavi dei prodotti NAGLAZYME dovuti alla tempistica degli ordini nei paesi che effettuano grandi ordini governativi, in particolare in Medio Oriente, nonché in quanto i minori ricavi dei prodotti KUVAN sono stati attribuiti alla continua concorrenza dei generici a seguito della perdita dell’esclusività di mercato.
L’utile netto GAAP è aumentato di 37,8 milioni a 88,7 milioni di dollari nel primo trimestre del 2024 rispetto allo stesso periodo del 2023. L’aumento è dovuto principalmente al maggiore profitto lordo guidato dall’aumento del volume delle vendite di VOXZOGO e da una diminuzione degli altri ricavi netti, relativo a una svalutazione nel primo trimestre del 2023, che non si è ripetuta nel primo trimestre del 2024. Gli aumenti sono stati parzialmente compensati da una maggiore spesa in programmi di ricerca e sviluppo per supportare sia la ricerca in fase iniziale che le attività cliniche, comprese nuove indicazioni con VOXZOGO, e una maggiore spesa in vendite, generali e amministrative grazie al continuo supporto dell’espansione del mercato globale di VOXZOGO e delle spese amministrative incrementali nel trimestre. Il reddito non GAAP è aumentato di 23,9 milioni di dollari arrivando a 139,7 milioni di dollari nel primo trimestre del 2024 rispetto allo stesso periodo del 2023. L’aumento del reddito non GAAP è dovuto principalmente al maggiore profitto lordo trainato dall’aumento dei ricavi di VOXZOGO, parzialmente compensato da maggiori spese di ricerca e sviluppo.
Nel primo trimestre, BioMarin ha rispettato le sue quattro priorità strategiche, delineate per la prima volta a gennaio, e si è concentrata sulla creazione di valore attraverso l’accelerazione della crescita, l’ottimizzazione dell’efficienza e la promozione dell’eccellenza operativa.
Durante il primo trimestre, il numero di bambini trattati con VOXZOGO per l’acondroplasia ha registrato un’accelerazione. Nel periodo, più di 500 bambini in più hanno iniziato il trattamento con VOXZOGO, rispetto a un aumento di circa 300 nuovi inizi di trattamento nel quarto trimestre del 2023. Oltre 3.100 bambini beneficiavano del trattamento VOXZOGO in 43 mercati attivi, alla fine del 2023. il primo trimestre. Ciò rappresenta un aumento del 102% nel numero di bambini trattati con VOXZOGO, anno dopo anno. Nel più grande mercato unico, gli Stati Uniti, più famiglie con bambini di età inferiore ai 5 anni hanno cercato il trattamento con VOXZOGO. Si prevede che questa tendenza continui poiché le prove del mondo reale, supportate dall’ampio profilo di sicurezza ed efficacia di VOXZOGO, stimolano la consapevolezza e la fiducia delle famiglie interessate al trattamento. Con VOXZOGO ora approvato per i bambini fin dall’infanzia nella maggior parte delle regioni, le famiglie hanno l’opportunità di beneficiare di un trattamento più lungo e di benefici potenzialmente maggiori. È proseguito l’arruolamento nel programma cardine con VOXZOGO per il trattamento dei bambini affetti da ipocondroplasia. Si prevede che lo studio osservazionale run-in completerà l’arruolamento entro la fine dell’anno, mentre si prevede che la fase randomizzata, in doppio cieco, controllata con placebo, della durata di 52 settimane, dello studio clinico con 80 partecipanti, inizierà a metà anno e si prevede che completare l’iscrizione nella prima metà del 2025. Durante il trimestre, BioMarin ha avuto un impegno produttivo con la Food and Drug Administration per allinearsi ai programmi di sviluppo sulla bassa statura idiopatica e sulle condizioni genetiche multiple della bassa statura e prevede che entrambi gli studi inizieranno l’arruolamento nella seconda metà del 2024.
Nel corso del trimestre, le sfide legate al rimborso e all’accesso al mercato hanno continuato a incidere sulla capacità dei pazienti interessati di ricevere il trattamento ROCTAVIAN. Per il resto del 2024, il team commerciale globale di BioMarin continuerà a concentrarsi sugli elementi chiave fondamentali per supportare la diffusione di ROCTAVIAN negli Stati Uniti, in Italia e in Germania. Ad aprile BioMarin ha trattato il primo paziente in Italia con ROCTAVIAN dopo l’approvazione del prezzo di gennaio da parte dell’Agenzia Italiana del Farmaco. Concentrare la ricerca e sviluppo sugli asset più produttivi Durante il trimestre, BioMarin ha completato una valutazione strategica del portafoglio di programmi di ricerca e sviluppo per determinare quali hanno il maggior potenziale di trasformazione per i pazienti e creazione di valore per gli azionisti. Con l’attenzione combinata all’impatto sui pazienti e alle opportunità commerciali, tre programmi verranno accelerati. I programmi BMN 333, CNP a lunga durata d’azione per disturbi multipli della crescita, BMN 349, una terapia orale di prima classe per la malattia epatica associata ad AATD, e BMN 351, l’oligonucleotide di nuova generazione di BioMarin per la DMD, hanno tutti soddisfatto i requisiti livello più alto per l’avanzamento. Come risultato del suo portafoglio prioritario, quattro programmi saranno interrotti, tra cui BMN 331, BMN 255, BMN 355 e BMN 365. Nessuno dei programmi è stato interrotto a causa di segnali di sicurezza. I programmi aggiuntivi in cantiere da BioMarin andranno avanti all’interno del quadro di valutazione rivisto che fornisce un livello elevato per una valutazione coerente e continua per determinare se si adattano al portafoglio mirato dell’azienda.
Le ottime prestazioni nel primo trimestre hanno sottolineato l’attuazione da parte di BioMarin della propria strategia finanziaria volta a favorire l’espansione del margine operativo non GAAP anno su anno e la crescita dell’EPS non GAAP due volte più velocemente dei ricavi. La società ha riaffermato la guidance sui ricavi totali per l’intero anno 2024 e ha aumentato le guidance sul margine operativo non GAAP e sull’EPS diluito non GAAP. Il miglioramento delle previsioni sulla redditività è il risultato della prevista riduzione delle spese operative per i programmi di ricerca e sviluppo in fase iniziale interrotti, nell’ordine di 50 e 60 milioni di dollari. Le riduzioni pianificate delle spese di ricerca e sviluppo sono state parzialmente compensate dagli aumenti pianificati delle spese operative per i programmi accelerati, con conseguenti riduzioni nette pianificate alle spese operative per il 2024 da 35 a 40 milioni di dollari, guidando la guida aggiornata. La guida aggiornata per l’intero anno 2024 di BioMarin non riflette l’impatto di potenziali ulteriori decisioni aziendali future che potrebbero derivare dalla sua revisione aziendale strategica in corso.
