Nessun banner disponibile

Print Friendly, PDF & Email

Vertex Pharmaceuticals ha riportato i risultati finanziari consolidati per il secondo trimestre chiuso al 30 giugno 2020 e ha rivisto al rialzo le sue linee guida finanziarie per l’intero anno 2020 per i ricavi dei prodotti di fibrosi cistica totale.

“Questo è stato un primo semestre eccezionale per Vertex su tutti i fronti e, soprattutto, nei nostri sforzi per portare i nostri farmaci CF a più persone in tutto il mondo. Abbiamo visto un notevole assorbimento di TRIKAFTA negli Stati Uniti, con la maggior parte dei pazienti idonei ora prendendo questo medicinale; e in Europa, abbiamo ottenuto un’opinione positiva del CHMP prima del previsto e abbiamo stipulato un’espansione fondamentale del nostro accordo di rimborso con NHS England che consentirà ai pazienti in Inghilterra di accedere a questo medicinale rapidamente dopo l’approvazione della Commissione europea”, ha affermato Reshma Kewalramani, amministratore delegato e presidente di Vertex. “Inoltre, nonostante le sfide di questo anno senza precedenti, abbiamo continuato a compiere progressi costanti nei nostri programmi di ricerca e attraverso la nostra pipeline di sviluppo clinico che ci consentiranno di continuare a crescere nel futuro”.

I ricavi totali dei prodotti sono aumentati del 62% rispetto al secondo trimestre del 2019, principalmente a causa dell’assorbimento di TRIKAFTA negli Stati Uniti e dell’assorbimento dei nostri medicinali al di fuori degli Stati Uniti a seguito del completamento di importanti accordi di rimborso nel 2019.
L’utile netto GAAP e Non GAAP è aumentato rispettivamente del 213% e del 110%, rispetto al secondo trimestre del 2019, in gran parte guidato dalla forte crescita dei ricavi totali del prodotto.
Le disponibilità liquide, equivalenti e titoli negoziabili al 30 giugno 2020 sono pari a 5,5 miliardi di dollari, con un aumento di circa 1,6 miliardi di dollari rispetto ai 3,8 miliardi di dollari al 31 dicembre 2019.

Le spese combinate di ricerca e sviluppo GAAP e non GAAP e SG&A sono aumentate rispetto al secondo trimestre del 2019, principalmente a causa degli investimenti incrementali a supporto dell’uso globale dei medicinali di Vertex e dell’espansione della pipeline di Vertex in CF e altre nuove aree patologiche.
Le imposte sul reddito GAAP sono diminuite rispetto al secondo trimestre del 2019. Le imposte sul reddito non GAAP sono aumentate rispetto al secondo trimestre del 2019 principalmente a causa dell’aumento del reddito operativo di Vertex. Fare riferimento alla sezione “Informazioni supplementari sull’imposta sul reddito” per la discussione delle componenti in contanti e non in contanti del fondo imposte sul reddito di Vertex.

Vertex ha rivisto al rialzo la propria guida per i ricavi dei prodotti CF per l’intero anno 2020 e ha ribadito la propria guida per le spese combinate di R&S e SG&A GAAP e non GAAP e per l’aliquota fiscale effettiva non GAAP.

La maggior parte dei circa 18.000 pazienti idonei ha iniziato il trattamento con TRIKAFTA.
A giugno, il comitato per i medicinali per uso umano dell’Agenzia medica europea ha adottato un parere positivo per KAFTRIO per il trattamento di pazienti con CF europei di età pari o superiore a 12 anni con una mutazione F508del e una mutazione funzione minima o due mutazioni F508del .
A giugno, Vertex ha anche annunciato l’estensione del suo accordo di rimborso con il National Health Service in Inghilterra per includere KAFTRIO, in vista dell’approvazione anticipata del farmaco da parte della Commissione europea. Se approvato, KAFTRIO sarà disponibile per le persone con FC in Inghilterra di età pari o superiore a 12 anni con una mutazione F508del e una mutazione con funzione minima o due mutazioni F508del.
A luglio, Vertex ha annunciato risultati positivi dello studio di fase 3 per TRIKAFTA nelle persone con FC di età pari o superiore a 12 anni che hanno una copia della mutazione F508del e una mutazione gating o funzione residua. Questo studio era un impegno post-marketing e sarà presentato alla FDA degli Stati Uniti. Inoltre, i dati dello studio saranno inviati all’EMA per supportare l’espansione delle indicazioni future del marchio dell’Unione Europea.
I dati dello studio di Fase 3 che valutano l’uso della combinazione tripla elexacaftor, tezacaftor e ivacaftor in bambini con CF di età compresa tra 6 e 11 anni che hanno due copie della mutazione F508del o che hanno una mutazione F508del e una mutazione della funzione minima sono previsti nella seconda metà del 2020. In attesa dei dati dello studio, Vertex presenterà una nuova domanda di droga aggiuntiva alla FDA degli Stati Uniti nel quarto trimestre 2020 per i bambini di età compresa tra 6 e 11 anni con almeno una mutazione F508del, seguita da osservazioni normative in altri paesi.

È in corso la revisione EMA dell’applicazione per l’uso di SYMKEVI in pazienti di età compresa tra 6 e 11 anni in Europa. Se approvato, questo sarà il primo modulatore CFTR a trattare pazienti di età compresa tra 6 e 11 anni con mutazioni della funzione residua nell’UE.

A giugno, Vertex ha annunciato che la Commissione europea ha concesso l’approvazione dell’estensione dell’etichetta per KALYDECO per il trattamento di bambini e adolescenti di età pari o superiore a 6 mesi con mutazione R117H.

Vertex continua a sviluppare un’ampia pipeline di terapie genetiche, cellulari e genetiche potenzialmente trasformative per malattie gravi.

Vertex e il suo partner CRISPR Therapeutics hanno fornito nuovi dati clinici al Congresso dell’Associazione Europea di Ematologia dai due studi in corso di Fase 1/2 della terapia sperimentale di modifica del gene CRISPR / Cas9 CTX001 in pazienti con beta talassemia trasfusione-dipendente e in pazienti con anemia falciforme grave. I dati di due pazienti TDT hanno dimostrato la dimostrazione clinica del CTX001 in questa malattia e i dati di durata più lunga di un paziente con SCD hanno mostrato un effetto duraturo sui livelli di HbF e il paziente era privo di crisi vaso-occlusive. Lo screening, l’iscrizione e la mobilitazione in questi studi sono in corso; il condizionamento e il dosaggio sono stati ripresi a seguito di pause temporanee correlate a COVID-19 in entrambi gli studi. Vertex e CRISPR Therapeutics prevedono di comunicare i dati di ulteriori pazienti nella seconda metà del 2020.

Vertex sta valutando più composti con il potenziale per correggere l’errato ripiegamento della proteina Z-AAT nel fegato, al fine di aumentare i livelli di AAT funzionale nel sangue. La proteina Z-AAT mal ripiegata è la causa principale del deficit di AAT.
L’iscrizione e il dosaggio sono stati riavviati in alcuni ma non in tutti i siti a seguito di una pausa temporanea correlata a COVID-19 in uno studio di prova di fase 2 progettato per valutare i livelli di proteina AAT circolante e funzionale dopo il trattamento con VX-814 .
A luglio è stato avviato uno studio di prova di fase 2 per un secondo correttore Z-AAT, VX-864.

Vertex sta valutando il potenziale degli inibitori della funzione APOL1 per ridurre la proteinuria nelle persone con gravi malattie renali, inclusa la glomerulosclerosi focale segmentale.
Sono in corso iscrizioni in più siti di sperimentazione clinica in uno studio di prova di fase 2 di fase 2 progettato per valutare la riduzione della proteinuria nelle persone con FSGS mediato da APOL1 dopo il trattamento con VX-147.

Share Button