Vertex riporta i risultati finanziari del primo trimestre 2020

Vertex Pharmaceuticals ha riportato i risultati finanziari consolidati per il primo trimestre chiuso al 31 marzo 2020 e ha rivisto al rialzo le sue linee guida finanziarie per l’intero anno 2020 per i ricavi dei prodotti di fibrosi cistica totale.

“La pandemia di COVID-19 ha presentato sfide senza precedenti a società, comunità e imprese in tutto il mondo, e mentre queste sfide globali continueranno per qualche tempo a venire, sono molto orgoglioso di come Vertex ha risposto per garantire che continuiamo a portare avanti la nostra missione per i pazienti, mantenere i nostri dipendenti al sicuro e raggiungere i nostri obiettivi aziendali”, ha affermato Reshma Kewalramani, Amministratore delegato e Presidente di Vertex. “È importante sottolineare che la nostra attività continua a crescere e nel corso del primo trimestre, migliaia di pazienti hanno iniziato il trattamento con i nostri farmaci in tutto il mondo. Il lancio negli Stati Uniti di TRIKAFTA è stato notevole, con la maggior parte dei pazienti idonei che hanno iniziato il trattamento con questo medicinale. Questo forte l’interesse riflette i sostanziali benefici di TRIKAFTA per i pazienti e ha portato a significativi aumenti delle entrate per sostenere gli investimenti continui nella nostra pipeline interna e gli sforzi di sviluppo del business per supportare la crescita futura. Guardando al futuro, continuiamo a essere differenziati dalla nostra attenzione sull’innovazione seriale, investimenti in medicinali trasformativi mirati alla causa sottostante della malattia, all’ampiezza della nostra pipeline, delle nostre capacità e della nostra forza finanziaria”.

I ricavi totali dei prodotti sono aumentati del 77% rispetto al primo trimestre del 2019, principalmente a causa dell’assorbimento di TRIKAFTA negli Stati Uniti e dell’assorbimento dei nostri medicinali al di fuori degli Stati Uniti a seguito del completamento degli accordi di rimborso chiave nel 2019.
I ricavi netti GAAP e Non GAAP sono aumentati ciascuno di oltre il 120% rispetto al primo trimestre del 2019, in gran parte trainati dalla forte crescita dei ricavi totali dei prodotti.
Le disponibilità liquide e mezzi equivalenti e titoli negoziabili al 31 marzo 2020 ammontano a 4,2 miliardi di dollari, con un incremento di circa 400 milioni di dollari rispetto ai 3,8 miliardi di dollari al 31 dicembre 2019.

Le spese combinate di ricerca e sviluppo GAAP e non GAAP e SG&A sono aumentate rispetto al primo trimestre del 2019, principalmente a causa degli investimenti incrementali a supporto dell’uso globale dei medicinali di Vertex e dell’espansione della pipeline di Vertex in CF e altre nuove aree di malattia.
Le imposte sul reddito GAAP e Non GAAP sono aumentate rispetto al primo trimestre del 2019 principalmente a causa dell’aumento del reddito operativo di Vertex. Fare riferimento a “Informazioni supplementari sull’imposta sul reddito” per la discussione delle componenti in contanti e non in contanti del fondo imposte sul reddito di Vertex.

L’epidemia globale COVID-19 non ha avuto alcun impatto sulla continuità della catena di approvvigionamento di Vertex per i suoi medicinali approvati.     Vertex rimane molto fiduciosa nella sua capacità di continuare a fornire tutti i suoi medicinali approvati ai pazienti di tutto il mondo.

Vertex ha visto un rapido assorbimento di TRIKAFTA in tutti i gruppi di pazienti idonei a seguito dell’approvazione di questo medicinale da parte della Food and Drug Administration degli Stati Uniti nell’ottobre 2019. La maggior parte dei circa 18.000 pazienti ammissibili ha ora iniziato il trattamento con TRIKAFTA.
In Europa, la domanda di autorizzazione all’immissione in commercio per la combinazione tripla elexacaftor, tezacaftor e ivacaftor in pazienti con almeno una mutazione F508del di età pari o superiore a 12 anni continua a essere sottoposta a revisione presso l’Agenzia europea per i medicinali.
Vertex ha anche recentemente presentato domande di approvazione della combinazione tripla elexacaftor, tezacaftor e ivacaftor per pazienti con almeno una mutazione F508del di età pari o superiore a 12 anni in Australia e Svizzera.
Vertex ha recentemente completato l’arruolamento per uno studio di Fase 3 che valuta l’uso del regime di tripla combinazione di elexacaftor, tezacaftor e ivacaftor in bambini con CF di età compresa tra 6 e 11 anni che hanno due copie della mutazione F508del o che hanno una mutazione F508del e una mutazione minima. In attesa dei dati dello studio, Vertex prevede di presentare una Nuova domanda di droga supplementare alla FDA degli Stati Uniti nella seconda metà del 2020 per i bambini di età compresa tra 6 e 11 anni con almeno una mutazione F508del, seguita da osservazioni normative in altri Paesi.

Vertex ha recentemente completato la presentazione di una sNDA all’USDA FDA e alla variazione di tipo 2 all’EMA per l’uso di KALYDECO nei bambini di età compresa tra quattro e meno di sei mesi. KALYDECO è attualmente approvato per l’uso in neonati di età pari o inferiore a sei mesi in entrambe le aree geografiche.

Vertex continua a far progredire la sua pipeline di programmi in espansione nella clinica, che abbraccia varie malattie, modalità e fasi di sviluppo. Per garantire la sicurezza del paziente e ridurre l’onere per il sistema sanitario in un momento di necessità critica, Vertex ha temporaneamente sospeso o ritardato l’iscrizione a determinati studi.

Vertex ha temporaneamente sospeso lo screening e l’iscrizione allo studio di fase 2 su VX-814; tuttavia, lo studio rimane attivo e Vertex continua ad avviare nuovi siti di sperimentazione clinica per consentire la futura arruolamento dei pazienti.

Vertex e il suo partner CRISPR Therapeutics rimangono sulla buona strada per fornire ulteriori dati dai due studi di Fase 1/2 in corso sulla terapia sperimentale di editing genetico CRISPR / Cas9 CTX001 in pazienti con beta talassemia trasfusione-dipendente e in pazienti con malattia falciforme grave 2020. I nuovi dati previsti per il 2020 includono i dati iniziali di pazienti aggiuntivi trattati in ciascuno degli studi di Fase 1/2 e dati di follow-up di durata più lunga per i primi pazienti trattati in ciascuno studio. Lo screening, l’iscrizione e la mobilitazione in questi studi sono in corso; tuttavia, in questo momento non sono previsti ulteriori pazienti per iniziare il condizionamento o il dosaggio.

Vertex ha recentemente avviato uno studio di prova di fase 2 di VX-147 su persone con FSGS.
Lo studio di fase 2 in aperto di 13 settimane è progettato per valutare la riduzione della proteinuria nelle persone con FSGS dopo il trattamento con VX-147.

Vertex continua a portare avanti il ​​suo programma di terapia cellulare per il trattamento del diabete di tipo 1 e prevede di iniziare lo sviluppo clinico nei pazienti alla fine del 2020 o all’inizio del 2021.

Capacità in espansione nelle terapie genetiche: Ad aprile, Vertex ha avviato una collaborazione con Affinia Therapeutics per ottenere l’accesso a una nuova libreria di capsule AAV che rafforzerà il lavoro di ricerca e sviluppo in corso di Vertex nelle terapie genetiche. L’obiettivo della collaborazione sarà quello di sviluppare terapie genetiche per le persone affette da distrofia muscolare di Duchenne, distrofia miotonica 1 e CF.
Sulla base di promettenti dati preclinici generati finora, Vertex e Moderna hanno recentemente esteso la loro collaborazione di ricerca finalizzata alla scoperta e allo sviluppo di terapie mRNA per il trattamento della CF.