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Vertex Pharmaceuticals e CRISPR Therapeutics hanno annunciato che le società hanno modificato il loro accordo di collaborazione per sviluppare, produrre e commercializzare CTX001, una terapia di editing genetica basata su CRISPR / Cas9 che è in fase di sviluppo terapia potenzialmente curativa per l’anemia falciforme e beta-talassemia trasfusionale dipendente. Con questo accordo rivisto, Vertex dispiegherà l’ampiezza delle sue capacità globali consolidate e della comprovata esperienza nella produzione, sviluppo, regolamentazione e commercializzazione per massimizzare il potenziale di CTX001 di trasformare la vita di decine di migliaia di pazienti negli Stati Uniti, in Europa e in altri paesi. paesi. CRISPR Therapeutics continuerà a supportare lo sviluppo di CTX001 e investirà in ulteriori innovazioni per massimizzarne il potenziale. In base ai termini dell’accordo modificato, Vertex guiderà lo sviluppo, la produzione e la commercializzazione globali di CTX001 con il supporto di CRISPR Therapeutics. Vertex sarà responsabile del 60% dei costi del programma e riceverà il 60% dei profitti dalle vendite future di CTX001 in tutto il mondo, rappresentando un aumento del 10% dell’economia del programma rispetto al precedente accordo. CRISPR sarà responsabile del 40% dei costi e riceverà il 40% dei profitti. Inoltre, CRISPR riceverà un pagamento anticipato di 900 milioni di dollari, con un potenziale pagamento di 200 milioni din dollari alla prima approvazione normativa di CTX001.
“Le terapie cellulari e genetiche sono fondamentali per la nostra strategia di sviluppo di terapie trasformative per malattie gravi e questo accordo è un importante passo successivo per consolidare la nostra leadership in queste modalità mentre portiamo avanti il ​​nostro ampio portafoglio di terapie genetiche e cellulari. Mentre assumiamo la guida di CTX001, vogliamo riconoscere i contributi fondamentali del team di CRISPR Therapeutics”, ha affermato Jeffrey Leiden, Presidente esecutivo di Vertex. “Il nostro maggiore investimento nella nostra partnership con CRISPR si basa sull’avvincente profilo clinico di CTX001, che mostra il suo potenziale di essere una cura duratura per i pazienti con SCD e TDT, e sui rapidi progressi che noi ei nostri partner di CRISPR abbiamo compiuto verso la registrazione e commercializzazione. Vediamo una significativa opportunità commerciale per CTX001 e crediamo che saremo in grado di migliorare ulteriormente tale opportunità sfruttando appieno l’ampiezza delle capacità di Vertex – inclusa la nostra consolidata e comprovata esperienza di ricerca e sviluppo e commercializzazione in malattie gravi – per portare CTX001 a più pazienti in giro il mondo, più rapidamente.”
“Lavorando con Vertex, abbiamo compiuto enormi progressi con CTX001, la prima terapia basata su CRISPR / Cas9 per dimostrare la prova del concetto nella clinica e insieme abbiamo aperto nuovi orizzonti nel trattamento delle malattie genetiche. Abbiamo ora somministrato CTX001 a più di 30 pazienti, con un follow-up più lungo oltre i due anni, e quest’anno siamo sulla buona strada per completare l’arruolamento in entrambi gli studi clinici”, ha affermato Samarth Kulkarni, Chief Executive Officer di CRISPR Therapeutics. “Dati i risultati di trasformazione e lo slancio che abbiamo generato con questo programma, stiamo adottando un nuovo modello operativo per consentire un lancio coordinato a livello globale di CTX001, sfruttando le migliori capacità globali di Vertex e la leadership nello sviluppo, produzione e commercializzazione per consentire a questo medicinale di raggiungere tutti i pazienti che possono trarne beneficio il più rapidamente possibile. Rimaniamo profondamente impegnati nelle comunità di pazienti affetti da anemia falciforme e talassemia e non vediamo l’ora di continuare il successo nella nostra partnership con Vertex”.
La transazione è soggetta alle consuete condizioni di chiusura e autorizzazioni, inclusa l’autorizzazione ai sensi della legge Hart-Scott Rodino Antitrust Miglioramenti.

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