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Vertex Pharmaceuticals e Verve Therapeutics hanno annunciato un’esclusiva collaborazione di ricerca globale di quattro anni incentrata sulla scoperta e lo sviluppo di un programma di editing genetico in vivo per una singola malattia epatica non rivelata.

Secondo i termini della collaborazione, Verve promuoverà la scoperta, la ricerca e lo sviluppo preclinico di un nuovo programma di editing genetico in vivo per l’obiettivo di interesse, con tutti i costi del programma finanziati da Vertex. Vertex sarà responsabile del successivo sviluppo, produzione e commercializzazione di qualsiasi programma derivante dagli sforzi di ricerca di Verve.

“Questa partnership con Vertex consente un importante passo avanti per Verve mentre sviluppiamo le nostre principali capacità di editing genetico e la pipeline di farmaci in vivo per l’editing genetico per affrontare malattie gravi”, ha affermato Sekar Kathiresan, co-fondatore e amministratore delegato di Verve. “Questo accordo convalida il lavoro pionieristico di Verve per lo sviluppo di medicinali per l’editing genetico diretti al fegato ed espande la portata delle nostre capacità e l’ampiezza della nostra pipeline. Siamo entusiasti di collaborare con Vertex per portare avanti questo importante programma di ricerca e sviluppo”.

“Vertex si impegna a scoprire e sviluppare farmaci trasformativi per le persone con malattie gravi”, ha affermato David Altshuler, Executive Vice President, Global Research e Chief Scientific Officer di Vertex. “Siamo colpiti dai progressi compiuti da Verve e non vediamo l’ora di combinare l’esperienza nell’editing genetico e nello sviluppo di farmaci delle nostre due società per servire più pazienti bisognosi”.

Secondo i termini dell’accordo, Verve riceverà un pagamento anticipato di 60 milioni di dollari, incluso un investimento azionario di 35 milioni di dollari in Verve. Verve è inoltre idonea a ricevere fino a 66 milioni di dollari in pagamenti di successo, fino a 340 milioni di dollari in traguardi di sviluppo e commerciali e royalties a più livelli sulle vendite nette future per qualsiasi prodotto che potrebbe derivare da questo accordo di collaborazione.