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Vertex Pharmaceuticals e Arbor Biotechnologies hanno annunciato che le due società hanno avviato una collaborazione di ricerca strategica incentrata sulla scoperta di nuove proteine ​​comprese le endonucleasi del DNA per far progredire lo sviluppo di nuove terapie genetiche per la fibrosi cistica e altre quattro malattie da selezionare in seguito. Arbor ha sviluppato una piattaforma di biodiscovery delle proteine ​​che include un set completo di tecnologie e tecniche, integrando apprendimento automatico, sequenziamento del genoma, sintesi genica e screening ad alto rendimento che aumenteranno gli sforzi di Vertex per sviluppare approcci di modifica genetica per il trattamento di malattie gravi.

“La nostra strategia di sviluppo di farmaci trasformativi per malattie gravi si basa sull’affrontare la biologia umana causale con terapie innovative”, ha affermato David Altshuler, Vicepresidente esecutivo, Global Research e Chief Scientific Officer di Vertex. “La piattaforma di screening ad alta produttività proprietaria di Arbor migliorerà i nostri sforzi in corso per sviluppare terapie innovative di modifica genetica.”

“Vertex ha una comprovata esperienza nella scoperta e nello sviluppo di farmaci innovativi ed è un partner ideale per Arbor”, ha dichiarato David Walt, Arbor Co-Founder. “Crediamo che utilizzando la nostra potente piattaforma di biodiscovery saremo in grado di identificare strumenti complementari e di prossima generazione per migliorare la pipeline di farmaci di trasformazione e le nuove terapie di modifica genica di Vertex”.

Secondo i termini della collaborazione, gli scienziati di Vertex e Arbor lavoreranno a stretto contatto per scoprire nuove proteine ​​e strumenti che Vertex può utilizzare nello sviluppo di nuovi farmaci. L’obiettivo della collaborazione è scoprire nuove endonucleasi o nickases programmabili del DNA con alta fedeltà e attività catalitica e nuovi approcci di trasduzione. Le attività di scoperta saranno condotte principalmente da Arbor e finanziate da Vertex.

Vertex fornirà ad Arbor un impegno di cassa iniziale, attività di ricerca di fondi e pagherà tappe di ricerca, sviluppo, normative e commerciali, nonché royalties sulle future vendite nette.

Vertex effettuerà inoltre un investimento in Arbor sotto forma di una nota convertibile e otterrà un seggio di osservatori nel Consiglio di amministrazione di Arbor.