Print Friendly, PDF & Email

Vertex Pharmaceuticals ha annunciato che la Commissione europea ha concesso l’approvazione dell’estensione dell’etichetta per i granuli KALYDECO per includere il trattamento di neonati con fibrosi cistica di età pari o superiore a 4 mesi e di peso pari o superiore a 5 kg che hanno la mutazione R117H o una delle seguenti mutazioni gating nel gene del regolatore di conduttanza transmembrana della fibrosi cistica: G551D, G1244E, G1349D, G178R, G551S, S1251N, S1255P, S549N o S549R. “Il nostro primo modulatore CFTR, KALYDECO, è stato approvato per la prima volta otto anni fa, per alcuni pazienti CF dai 6 anni in su. Con l’approvazione di oggi, i bambini di appena 4 mesi sono idonei e riteniamo che il trattamento precoce sia importante nella gestione della FC”, ha affermato Reshma Kewalramani, Amministratore delegato e Presidente di Vertex. “L’approvazione è una testimonianza del nostro impegno ad andare avanti fino a quando tutte le persone con FC avranno un’opzione terapeutica”. L’aggiornamento dell’etichetta si basa sui dati di una coorte nello studio di sicurezza in aperto di fase 3 di 24 settimane composto da sei bambini con FC di età compresa tra quattro mesi e meno di sei mesi con mutazioni di gating ammissibili. KALYDECO sarà ora disponibile per ulteriori pazienti idonei in Germania e sarà disponibile a breve nei paesi che hanno stipulato accordi di rimborso a lungo termine innovativi con Vertex, inclusi Regno Unito, Danimarca e Repubblica d’Irlanda. In tutti gli altri paesi, Vertex lavorerà a stretto contatto con le autorità competenti in Europa per garantire l’accesso ai pazienti idonei. KALYDECO è già approvato in Europa per le persone con FC di età pari o superiore a 6 mesi e con peso di almeno 5 kg che presentano una delle seguenti mutazioni nel gene CFTR: G551D, G1244E, G1349D, G178R, G551S, R117H, S1251N, S1255P, S549N o S549R.