Per la prima volta in Sicilia, presso l’unità operativa di Ematologia del Policlinico “Paolo Giaccone” di Palermo, è stata somministrata una terapia genica innovativa a un paziente di 39 anni affetto da emofilia A grave.
Questo intervento pionieristico, guidato dal Prof. Sergio Siragusa, proietta il nosocomio palermitano nell’élite mondiale della medicina: ad oggi, sono solo 52 i pazienti nel mondo ad aver ricevuto questa specifica opzione terapeutica.
Un Centro di Eccellenza Internazionale per l’Ematologia
L’Ematologia dell’AOUP è già Centro di riferimento regionale per le coagulopatie congenite e acquisite. Grazie a questo traguardo, la struttura si posiziona tra i pochi centri internazionali abilitati alla somministrazione di terapie geniche e trattamenti avanzati per i disturbi della coagulazione.
Il successo dell’intervento è anche un segnale di mobilità sanitaria attiva: il paziente, proveniente da fuori regione, ha scelto l’eccellenza siciliana per ricevere la singola infusione necessaria al trattamento.
Come Funziona la Terapia Genica per l’Emofilia A
L’emofilia A è una malattia genetica rara causata dalla carenza del fattore VIII della coagulazione. Chi ne soffre è esposto a sanguinamenti spontanei e dolore articolare cronico.
I Vantaggi per il Paziente
A differenza della profilassi tradizionale, che richiede infusioni costanti per tutta la vita, la terapia genica mira a correggere il difetto genetico alla radice.
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Somministrazione singola: Una sola infusione può eliminare la necessità di terapie continuative.
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Qualità della vita: Riduzione drastica delle emorragie e delle complicanze articolari.
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Impatto psicologico: Maggiore libertà e minore dipendenza dalle cure ospedaliere.
“Questa terapia rappresenta una svolta potenziale: può eliminare la necessità della profilassi costante, migliorando radicalmente l’aspettativa di vita”, spiega il Prof. Sergio Siragusa.
Sicurezza e Follow-up: il Percorso del Paziente
Il trattamento è stato eseguito il 18 aprile da un’équipe multidisciplinare composta dai medici, dalla Dott.ssa Marta Mattana, dal personale sanitario coordinato dalla caposala Dott.ssa Rosalba Chiaramonte e con il supporto psicologico della Dott.ssa Francesca Mansueto.
Attualmente, il paziente è in buone condizioni cliniche e non ha presentato complicanze. È già iniziato il protocollo di follow-up per monitorare i parametri ematochimici e l’efficacia a lungo termine del trattamento.
Sfide e Sostenibilità
Nonostante i risultati straordinari, il Prof. Siragusa sottolinea alcune sfide aperte:
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Idoneità: Non tutti i pazienti sono candidabili al trattamento.
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Monitoraggio: È necessario valutare la durata dell’effetto nel tempo e la risposta immunitaria.
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Sostenibilità: Come evidenziato dalla Direttrice Generale Maria Grazia Furnari, queste innovazioni pongono temi cruciali sull’accesso universale alle cure e sulla tenuta economica dei sistemi sanitari regionali.
Il traguardo raggiunto dal Policlinico di Palermo conferma l’elevato profilo clinico e scientifico della sanità siciliana, capace di integrare ricerca, innovazione e assistenza ai massimi livelli mondiali.
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