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La Food and Drug Administration negli USA ha concesso a trastuzumab deruxtecan la BTD – Breakthrough Therapy Designation per il trattamento di pazienti adulte con carcinoma mammario HER2- positivo non resecabile o metastatico precedentemente trattate con uno o più regimi terapeutici a base di anti-HER2. Trastuzumab deruxtecan è un anticorpo monoclonale farmaco-coniugato anti-HER2 sviluppato congiuntamente da Daiichi Sankyo e AstraZeneca.
Il riconoscimento di Breakthrough Therapy è di norma concesso dalla FDA per accelerare lo sviluppo e la revisione normativa di potenziali nuovi farmaci che sono destinati a trattare una condizione grave e a rispondere a un significativo bisogno di cura non ancora soddisfatto. Il nuovo farmaco deve aver mostrato risultati clinici preliminari incoraggianti che dimostrano un miglioramento sostanziale su un endpoint clinicamente significativo rispetto a terapie già disponibili.
Il carcinoma mammario resta il tumore più diffuso al mondo, con più di due milioni di casi diagnosticati nel 2020 e quasi 685.000 decessi a livello globale. Circa un caso su cinque di cancro al seno è considerato HER2 positivo.ii
Nonostante il trattamento iniziale con trastuzumab e taxano, nelle pazienti con carcinoma mammario HER2-positivo metastatico, la malattia spesso progredisce, rendendo necessarie opzioni più efficaci per ritardare ulteriormente la progressione e prolungare la sopravvivenza.
La FDA ha concesso la BTD sulla base dei dati dello studio registrativo DESTINY-Breast03 recentemente presentato al Congresso Virtuale della Società Europea di Oncologia Medica 2021. Nel trial trastuzumab deruxtecan ha dimostrato una riduzione del 72% del rischio di progressione della malattia o di morte rispetto a trastuzumab emtansine, in pazienti affette da carcinoma mammario HER2-positivo non resecabile e/o metastatico precedentemente trattato con trastuzumab e taxano. Con la concessione della quarta Breakthrough Therapy Designation a ENHERTU, la FDA continua a riconoscere il significativo potenziale di questo farmaco in diversi tipi di tumore con espressione di HER2. – Ha dichiarato Ken Takeshita, Capo globale del dipartimento Ricerca e Sviluppo di Daiichi Sankyo – Con i dati senza precedenti riportati dallo studio DESTINY-Breast03, non vediamo l’ora di lavorare a stretto contatto con FDA per offrire il prima possibile ENHERTU alle pazienti che sono state precedentemente trattate per carcinoma mammario metastatico HER2-positivo.”
Questa è la quarta BTD concessa a Trastuzumab deruxtecan negli Stati Uniti, le precedenti erano state concesse nel 2017 come trattamento di ultima linea nel carcinoma mammario metastatico HER2-positivo, nel carcinoma polmonare non a piccole cellule metastatico con mutazione HER2 e nel carcinoma gastrico metastatico HER2- positivo nel 2020.
“Questo è un passo importante per offrire trastuzumab deruxtecan come potenziale nuova opzione nelle prime linee di trattamento per il carcinoma mammario metastatico HER2-positivo, data l’urgente necessità di migliorarne gli esiti”, – Ha commentato Susan Galbraith, Vicepresidente Esecutivo del dipartimento di Ricerca e Sviluppo in Oncologia di AstraZeneca. – Il riconoscimento da parte della FDA sottolinea la potenzialità trasformativa di questa terapia, riscontrata nei notevoli risultati di DESTINY-Breast03 presentati all’ESMO solo due settimane fa”.
Nello studio DESTINY-Breast03, il profilo di sicurezza relativamente agli eventi avversi più comuni con trastuzumab deruxtecan è risultato in linea con gli studi clinici precedenti, senza nuovi segnali di sicurezza identificati. Gli eventi avversi più comuni di grado 3 o superiore correlati al trattamento nel braccio di trastuzumab deruxtecan sono stati neutropenia, trombocitopenia, leucopenia, nausea, anemia, fatigue, vomito, aumento delle ALT, inappetenza, aumento delle AST, diarrea, alopecia. Complessivamente, il 10,5% delle pazienti ha avuto una malattia polmonare interstiziale co o una polmonite correlata al trattamento, come valutato da un comitato di aggiudicazione indipendente. La maggior parte degli eventi ILD era di basso grado: grado 1 o grado 2, con due eventi di grado 3 riportati. Non si sono verificati eventi di ILD o di polmonite di grado 4 o 5.

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