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Terapia CAR-T: trattati al Niguarda di Milano i primi pazienti con tumori del sangue in stadio avanzato

Un trattamento cellulare che permette l’attivazione del sistema immunitario contro una particolare molecola espressa da alcuni tumori del sangue: è la terapia con CAR-T.

“A Niguarda è già stato trattato un primo paziente, dimesso in ottime condizioni generali, nonostante alcune complicanze intercorse e risolte durante il ricovero – spiega Roberto Cairoli, Direttore dell’Ematologia – Un secondo paziente è attualmente ricoverato. La infusione di CART  è stata realizzata, malgrado le grandi difficoltà determinate dalla nota emergenza sanitaria legata al Coronavirus, con il lavoro di tutti i professionisti coinvolti nel progetto: staff di SIMT – Servizio di immunoematologia e medicina trasfusionale, Anestesia e Rianimazione, Neurologia, Ematologia – Centro Trapianti di Midollo, Farmacia, Radiologia, Laboratorio di Terapia Cellulare, Laboratorio di Biochimica e Virologia”.

Attualmente questa opzione di cura è approvata per la leucemia linfoblastica acuta B nei pazienti pediatrici e giovani adulti e per il linfoma non Hodgkin a grandi cellule B, in entrambi i casi quando la malattia è recidiva o non risponde alle terapie standard. Si tratta quindi di tumori del sistema linfatico e del sangue che originano da un particolare tipo di linfociti e che si possono sviluppare in diversi organi.

“Gli studi riguardanti questi «farmaci di terapia cellulare» – continua Cairoli – hanno mostrato, per queste categorie di pazienti con patologia avanzata, una remissione completa dalla malattia a due anni di circa il 30-40%, mentre con le terapie tradizionali le possibilità di guarigione erano inferiori al 10%”.

Il processo per effettuare la terapia con CAR-T è molto delicato e articolato: le cellule del sistema immunitario vengono prelevate dal sangue del paziente in un centro trasfusionale ospedaliero, mediante un processo che consente di isolarle dal sangue periferico rimettendo in circolo i restanti elementi ematici, e successivamente vengono estensivamente modificate in laboratorio da aziende farmaceutiche autorizzate e re-infuse nel paziente stesso.

I linfociti T così trattati sono programmati per “riconoscere e combattere” le specifiche cellule tumorali: viene inserito infatti nel loro DNA un gene per l’espressione di una proteina superficiale che fa da “chiave” per innescare l’attacco del sistema immunitario verso l’obiettivo.

La produzione e la somministrazione delle CAR-T risultano quindi molto complesse e necessitano di un adeguato monitoraggio clinico del paziente e, per questo motivo, le strutture specializzate, per poter essere autorizzate alla gestione di questo tipo di trattamento, devono essere in possesso di specifici requisiti organizzativi e strutturali, come attualmente riconosciuto al centro di Ematologia di Niguarda. 

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