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Takeda Pharmaceutical ha annunciato che la Food and Drug Administration degli Stati Uniti ha concesso la designazione di terapia innovativa per pevonedistat, il farmaco sperimentale dell’azienda destinato al trattamento dei pazienti con sindromi mielodisplastiche ad alto rischio. Pevonedistat, un rivoluzionario inibitore dell’enzima attivante la proteina NEDD8, potrebbe rappresentare il primo trattamento innovativo per i pazienti HR-MDS in oltre un decennio, espandendo le opzioni di trattamento finora limitate alla sola monoterapia a base di agenti ipometilanti.

La designazione di Breakthrough Therapy si basa sull’analisi finale dello studio di fase 2 Pevonedistat-2001, che ha valutato solo pevonedistat più azacitidina rispetto all’azacitidina nei pazienti con leucemie rare, incluso HR-MDS. La FDA ha preso in considerazione una serie di endpoint, tra cui la sopravvivenza globale, la sopravvivenza libera da eventi, la remissione completa e l’indipendenza dalle trasfusioni, nonché il profilo degli eventi avversi. Questa designazione segnala un potenziale progresso nell’affrontare le esigenze delle persone che vivono con la HR-MDS, per le quali esistono poche terapie e i benefici sono limitati.

“L’MDS ad alto rischio è associato a prognosi sfavorevole, riduzione della qualità della vita e maggiori possibilità di trasformazione in leucemia mieloide acuta, un altro tumore aggressivo. La combinazione di pevonedistat e azacitidina è un promettente approccio terapeutico con il potenziale di essere il primo nuovo avanzamento del trattamento per MDS ad alto rischio in oltre 10 anni”, ha dichiarato Christopher Arendt, capo dell’unità di area terapeutica oncologica di Takeda. “Ringraziamo la FDA per il riconoscimento di pevonedistat e l’urgenza di sviluppare terapie innovative che rispondano alle esigenze di trattamento critico per MDS ad alto rischio, una popolazione di pazienti con poche opzioni.”

La designazione innovativa della terapia da parte della FDA degli Stati Uniti viene concessa per accelerare lo sviluppo e la revisione normativa dei farmaci sperimentali che sono destinati a trattare disturbi gravi o potenzialmente letali. Gli agenti con questa designazione hanno mostrato prove cliniche preliminari che indicano che il farmaco può dimostrare un sostanziale miglioramento rispetto alle terapie esistenti su uno o più endpoint clinicamente significativi.

Takeda ha presentato i risultati dello studio Pevonedistat-2001 durante le sessioni orali al 56° meeting annuale virtuale della American Society of Clinical Oncology e al 25° congresso annuale virtuale della European Hematology Association.

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