Takeda annuncia che mobocertinib ha ottenuto dalla FDA la designazione di terapia innovativa per il trattamento dei pazienti NSCLC con mutazioni inserzionali dell’esone 20 dell’EGFR
Takeda Pharmaceutical Company ha annunciato che il suo farmaco sperimentale mobocertinib ha ottenuto dalla Food and Drug Administration statunitense la designazione di terapia innovativa per il trattamento dei pazienti con carcinoma polmonare non a piccole cellule metastatico con mutazioni inserzionali dell’esone 20 del recettore del fattore di crescita dell’epidermide con progressione della malattia nel corso di una chemioterapia a base di platino o a seguito di tale trattamento. Attualmente non esistono terapie approvate per questa forma specifica di NSCLC.
Al momento non esistono terapie approvate progettate per trattare questa forma specifica di NSCLC. Mobocertinib è un inibitore della tirosina chinasi a piccole molecole progettato per colpire selettivamente le mutazioni di inserzione dell’esone 20 dell’EGFR e dell’EGFR 2 umano.
La designazione di Breakthrough Therapy si basa sul tasso di risposta globale e sui benefici a lungo termine osservati in pazienti che hanno risposto a uno studio di Fase 1/2 per valutare la sicurezza e l’efficacia di mobocertinib in pazienti con NSCLC localmente avanzato o metastatico i cui tumori presentano Le mutazioni di inserzione dell’esone 20 di EGFR sono state precedentemente trattate con chemioterapia sistemica. Ciò segnala un potenziale progresso nell’affrontare le esigenze dei pazienti per i quali non esistono terapie mirate e le attuali opzioni di trattamento offrono benefici limitati.
“Siamo lieti che la FDA abbia riconosciuto il potenziale terapeutico che mobocertinib offre ai pazienti con NSCLC mutante per inserzione dell’esone 20 EGFR che hanno un disperato bisogno di opzioni terapeutiche efficaci”, ha affermato Christopher Arendt, capo dell’unità di area terapeutica oncologica di Takeda. “A Takeda, ci impegniamo a sviluppare nuovi farmaci per le malattie difficili da trattare. Stabilire la designazione della terapia innovativa per mobocertinib è un passo avanti nei nostri sforzi per aiutare a cambiare l’attuale standard di cura per questa popolazione sottoservita. “
“Sebbene la maggior parte delle mutazioni di EGFR possano essere prese di mira dai TKI attualmente disponibili, le persone con mutazioni di inserzione dell’esone 20 spesso soffrono e si sentono dimenticate poiché gli inibitori dell’EGFR disponibili non funzionano bene nel loro cancro”, ha affermato Jill Feldman, Lung Cancer Patient, Advocate e Co -Fondatore dei registri EGFR. “Siamo entusiasti del potenziale che questo trattamento deve prolungare la vita delle persone che non hanno avuto opzioni terapeutiche approvate per colpire la loro malattia”.
La designazione innovativa della terapia da parte della FDA degli Stati Uniti è concessa per accelerare lo sviluppo e la revisione normativa dei farmaci sperimentali che sono destinati a trattare disturbi gravi o potenzialmente letali. Gli agenti con questa designazione hanno mostrato prove cliniche preliminari che indicano che il farmaco può dimostrare un sostanziale miglioramento rispetto alle terapie esistenti su uno o più endpoint clinicamente significativi.
