Tag: lumacaftor

Vertex Pharmaceuticals ha annunciato che il Comitato per i Medicinali per Uso Umano dell’Agenzia Europea per i Medicinali ha espresso un parere positivo per l'estensione d’indicazione di  lumacaftor/ivacaftor per il trattamento dei pazienti affetti da Fibrosi Cistica di età compresa tra 1 e 2 anni che presentano due copie della mutazione F508del nel gene regolatore della conduttanza transmembrana della fibrosi cistica, la forma più comune della malattia. “I sintomi e i danni agli organi si manifestano precocemente nella vita delle persone affette da Fibrosi Cistica. Iniziare il trattamento sin dalla...