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L'Agenzia Europea del Farmaco ha accettato di esaminare, con una procedura di valutazione accelerata, la domanda di autorizzazione all'immissione in commercio di olipudasi alfa, la terapia enzimatica sostitutiva di Sanofi attualmente in valutazione come trattamento del deficit di sfingomielinasi acida. Storicamente conosciuta come malattia di Niemann-Pick di tipo A e di tipo B, l’ASMD è una malattia rara da accumulo lisosomiale, progressiva e potenzialmente letale, per la quale attualmente non esiste alcun trattamento approvato. L’incidenza stimata dell’ASMD è di circa 2.000 pazienti negli Stati Uniti, in Europa e in...