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Roche ha annunciatoche la Food and Drug Administration statunitense ha concesso la piena approvazione di Venclexta in combinazione con azacitidina, o decitabina, o citarabina a basso dosaggio per il trattamento della leucemia mieloide acuta di nuova diagnosi negli adulti di età pari o superiore a 75 anni o con comorbidità che precludono l’uso della chemioterapia intensiva di induzione. Venclexta aveva già ottenuto l’approvazione provvisoria in questa impostazione nell’ambito del programma di approvazione accelerata della FDA nel novembre 2018. L’approvazione della FDA odierna converte l’approvazione accelerata di Venclexta in questa impostazione in un’approvazione completa.

“La piena approvazione di oggi è supportata dai risultati significativi che hanno dimostrato che Venclexta in combinazione con azacitidina ha esteso la sopravvivenza globale per le persone con leucemia mieloide acuta di nuova diagnosi che non possono tollerare la chemioterapia di induzione intensiva”, ha detto Levi Garraway, Roche’s Chief Funzionario medico e responsabile dello sviluppo prodotto globale. “Siamo molto lieti che questa applicazione sia stata esaminata nell’ambito del progetto pilota di revisione dell’oncologia in tempo reale della FDA e dell’iniziativa Project Orbis, contribuendo a portare questa opzione di trattamento più rapidamente ai pazienti negli Stati Uniti e in altri Paesi”.

L’approvazione si basa principalmente sui risultati di due studi di fase III, VIALE-A e VIALE-C. I risultati dello studio VIALE-A, pubblicati sul New England Journal of Medicine nell’agosto 2020, hanno mostrato che Venclexta più azacitidina ha ridotto significativamente il rischio di morte del 34% rispetto alla sola azacitidina. Le persone trattate con Venclexta più azacitidina avevano tassi significativamente più alti di remissione completa con il 37% rispetto al 18% nelle persone trattate con azacitidina da sola. La combinazione di Venclexta più azacitidina ha portato anche a tassi più elevati di CR e CR con parziale recupero ematologico, con la combinazione che mostrava CR + CRh del 65% rispetto al 23% con azacitidina da sola. Le reazioni avverse gravi più frequenti, riportate nell’83% delle persone trattate con Venclexta più azacitidina, sono state un basso numero di globuli bianchi con febbre, polmonite, infezione del sangue e sanguinamento.

Per lo studio VIALE-C, l’approvazione si è basata sul tasso e sulla durata della CR. Il 27% delle persone trattate con Venclexta più LDAC ha raggiunto una CR contro il 7,4% delle persone trattati con LDAC da solo. L’OS mediana per le persone trattate con Venclexta più LDAC è stata di 7,2 mesi rispetto a 4,1 mesi per le persone trattate con LDAC da solo. Questi risultati di OS non erano statisticamente significativi. Le reazioni avverse gravi più frequenti, riportate nel 65% delle persone trattate con Venclexta più LDAC, sono state polmonite, basso numero di globuli bianchi con febbre e infezione del sangue.

I risultati aggiornati di ulteriori studi di fase I / II su Venclexta in persone con LMA di nuova diagnosi sono stati inclusi nelle richieste della FDA come dati di supporto.

“I risultati dello studio VIALE-A rafforzano il beneficio clinicamente significativo di Venclexta più azacitidina per le persone con nuova diagnosi di LMA”, ha detto Courtney DiNardo, Professore associato del Dipartimento di Leucemia, Divisione di Medicina del Cancro presso l’Università del Texas MD Anderson Cancer Center. “Sulla base dei risultati di questo studio, questo regime di trattamento rappresenta un progresso significativo per i pazienti con leucemia mieloide acuta più anziani, inclusi tassi di risposta più elevati, maggiore indipendenza dalle trasfusioni, periodi di remissione più lunghi e, in definitiva, una sopravvivenza globale significativamente migliorata rispetto alla sola azacitidina”.

Questa è la seconda volta che Venclexta è stata esaminata nell’ambito del nuovo programma pilota di revisione dell’oncologia in tempo reale della FDA e dei programmi pilota di aiuto alla valutazione. Il programma pilota RTOR esplora un processo di revisione più efficiente per garantire che trattamenti sicuri ed efficaci siano disponibili per i pazienti il ​​prima possibile. L’approvazione è stata concessa anche nell’ambito del progetto Orbis recentemente istituito dalla FDA, che fornisce un quadro per la presentazione e la revisione simultanea di farmaci oncologici tra più agenzie di regolamentazione in tutto il mondo. Le domande simultanee sono state presentate alle autorità di regolamentazione negli Stati Uniti, Australia, Canada, Brasile e Svizzera nell’ambito del progetto Orbis. Inoltre, la FDA ha concesso cinque designazioni di terapia rivoluzionaria per Venclexta, due delle quali sono per le persone con LMA non trattata in precedenza non idonee alla chemioterapia intensiva.

Venclexta è stato sviluppato da AbbVie e Roche. È commercializzato congiuntamente da AbbVie e Genentech, un membro del gruppo Roche, negli Stati Uniti, e commercializzato da AbbVie, con il marchio Venclyxto® al di fuori degli Stati Uniti.

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