Roche ha annunciato risultati topline positivi dalla parte 2 fondamentale dello studio FIREFISH, valutando il risdiplam nei neonati di età compresa tra 1 e 7 mesi con atrofia muscolare spinale di tipo 1. La principale misura di esito dello studio era la percentuale di neonati seduti senza supporto per almeno cinque secondi a 12 mesi di trattamento, valutata dalla Gross Motor Scale della Bayley Scales of Infant and Toddler Development Third Edition (BSID-III). La sicurezza di risdiplam nello studio FIREFISH era coerente con il suo profilo di sicurezza noto e non sono stati identificati nuovi segnali di sicurezza. Ad oggi, oltre 400 pazienti sono stati trattati con risdiplam in tutti gli studi, senza risultati sulla sicurezza correlati al trattamento che hanno portato alla sospensione dello studio in qualsiasi studio con risdiplam.
“Questo ampio studio globale conferma l’efficacia di risdiplam in una popolazione avanzata e difficile da trattare, compresi molti bambini la cui malattia era già progredita significativamente prima di iniziare il trattamento”, ha affermato Levi Garraway, Chief Medical di Roche Responsabile e responsabile dello sviluppo prodotto globale. “Siamo molto incoraggiati da questi risultati e non vediamo l’ora di condividerli con i regolatori. Ringraziamo anche l’intera comunità SMA per la loro continua collaborazione.”
Risdiplam è un modificatore sperimentale di spioning del motoneurone-neurone-2, progettato per aumentare e sostenere i livelli di proteine SMN in tutto il sistema nervoso centrale e nei tessuti periferici. Roche guida lo sviluppo clinico di risdiplam nell’ambito di una collaborazione con SMA Foundation e PTC Therapeutics. I dati dello studio FIREFISH saranno presentati in un prossimo congresso medico.
Risdiplam è in fase di studio in un ampio programma di sperimentazione clinica nella SMA, con pazienti che vanno dalla nascita ai 60 anni e comprende pazienti precedentemente trattati con terapie mirate alla SMA. La popolazione della sperimentazione clinica rappresenta l’ampio spettro del mondo reale delle persone affette da questa malattia con l’obiettivo di garantire l’accesso a tutti i pazienti appropriati.
L’11 novembre 2019, Roche ha annunciato risultati positivi dalla parte 2 di SUNFISH, uno studio che valuta l’efficacia e la sicurezza di risdiplam nelle persone di età compresa tra 2 e 25 anni con SMA di tipo 2 o 3. Sempre a novembre 2019, la Food and Drug Administration degli Stati Uniti ha concesso la revisione prioritaria per risdiplam con una decisione per l’approvazione entro il 24 maggio 2020.
