Roche ha annunciato nuovi dati di efficacia e sicurezza a lungo termine per ENSPRYNG. I dati mostrano che ENSPRYNG ha un vantaggio favorevole: profilo di rischio ed è efficace nel ridurre le ricadute in quattro anni di trattamento in persone con disturbo dello spettro della neuromielite ottica sieropositivo da anticorpi anti-acquaporina-4, una rara malattia debilitante che colpisce il sistema nervoso centrale. L’efficacia e la sicurezza derivano dai periodi di estensione in aperto degli studi SAkuraStar e SAkuraSky, oltre al disegno di SAkuraBONSAI, un nuovo studio in persone con NMOSD sieropositivo per AQP4-IgG che sono naïve al trattamento o in cui precedente rituximab ha fallito, sarà presentato al 37° Congresso del Comitato Europeo per il Trattamento e la Ricerca sulla Sclerosi Multipla. “I risultati positivi di efficacia e sicurezza a lungo termine per ENSPRYNG sono importanti per i medici poiché considerano ENSPRYNG come un’opzione di trattamento per i loro pazienti”, ha affermato il Prof. Dr. Ingo Kleiter, Università della Ruhr Bochum e Marianne-Strauß-Klinik, Germania. “Una sola ricaduta NMOSD può portare a disabilità per tutta la vita. Una diagnosi precoce accurata seguita da un trattamento efficace è fondamentale per preservare la qualità della vita delle persone affette da questa malattia cronica”. I dati cardine SAkuraStar e SAkuraSky OLE quadriennali hanno rilevato che il 73% e il 71% delle persone con NMOSD sieropositivo AQP4-IgG trattate con ENSPRYNG sono rimaste libere da recidive dopo 192 settimane, rispettivamente, e il 90% e il 91% sono rimaste libere da gravi ricaduta. Questi risultati dimostrano che la solida efficacia osservata nei periodi in doppio cieco degli studi è sostenuta a lungo termine per ENSPRYNG sia come monoterapia che in combinazione con la terapia immunosoppressiva. I dati dimostrano anche un profilo di sicurezza e tollerabilità favorevole per ENSPRYNG nel periodo di trattamento complessivo di ENSPRYNG fino a sette anni, paragonabile ai periodi di trattamento in doppio cieco negli studi SAkuraStar e SAkuraSky. I tassi di eventi avversi e di eventi avversi gravi durante i periodi di trattamento complessivi erano coerenti con ENSPRYNG e placebo nei periodi in doppio cieco. Le reazioni avverse più comuni osservate sono state: cefalea, artralgia, diminuzione della conta dei globuli bianchi, iperlipidemia e reazioni correlate all’iniezione. Non sono stati osservati nuovi segnali di sicurezza. “Siamo lieti che questi dati a lungo termine rafforzino ulteriormente l’efficacia e la sicurezza precedentemente osservate di ENSPRYNG, che è stato specificamente progettato per questa malattia cronica permanente prendendo di mira il percorso dell’IL-6 per ridurre la frequenza delle recidive”, ha affermato Levi Garraway, Chief Medical Officer di Roche e Head of Global Product Development. “ENSPRYNG è l’unico trattamento per NMOSD che può essere somministrato per via sottocutanea a casa ed è stato ora approvato in oltre 50 paesi. La totalità dei dati, combinata con l’esperienza delle persone trattate e dei loro medici, sottolinea l’importanza di questa opzione di trattamento”. Roche sta inoltre avviando SAkuraBONSAI, uno studio internazionale multicentrico, di fase 3b, per valutare ulteriormente l’attività e la progressione della malattia utilizzando immagini complete, biomarcatori e valutazioni cliniche nelle popolazioni NMOSD in cui sono necessarie ulteriori ricerche. Le persone con NMOSD sieropositivo per AQP4-IgG, naïve al trattamento o per le quali il precedente trattamento con rituximab non ha avuto successo, riceveranno ENSPRYNG in monoterapia per due anni e saranno valutate utilizzando misure cliniche come risonanza magnetica, tomografia a coerenza ottica e biomarcatori di sangue e liquido cerebrospinale. ENSPRYNG è il primo e unico trattamento NMOSD somministrato per via sottocutanea ogni quattro settimane, consentendo il dosaggio domiciliare e aumentando la flessibilità e la convenienza per le persone con NMOSD. ENSPRYNG è approvato in 58 paesi, inclusi Stati Uniti, Canada, Giappone, Corea del Sud e Unione Europea e le applicazioni sono in fase di revisione in altri Paesi.
